TIN TỨC: FDA chấp thuận Glucagon mũi đầu tiên! (Điều trị khẩn cấp không cần kim)

Tin cực lớn cho những ai trong chúng ta có cuộc sống phụ thuộc vào insulin: Sau nhiều năm nghiên cứu và phát triển và sự mong đợi của cộng đồng, giờ đây chúng ta đã có một dạng glucagon mới, chất tăng cường lượng đường trong máu khẩn cấp, có thể đơn giản xịt lên mũi chứ không cần pha trộn phức tạp bộ dụng cụ và cây kim lớn đáng sợ mà người ngoài cuộc phải đâm bạn.

Đáng chú ý, đây là loại glucagon mới đầu tiên mà chúng tôi thấy kể từ khi bộ dụng cụ cấp cứu tiêm tiêu chuẩn được giới thiệu vào năm 1961!

Vào ngày 24 tháng 7, FDA đã công bố phê duyệt glucagon dùng trong mũi mới được gọi là Baqsimi (tên gọi khác trong chốc lát), được sản xuất bởi gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly. Công ty đó tất nhiên là một nhà sản xuất insulin lớn, nhưng cũng sản xuất một trong hai bộ dụng cụ tiêm glucagon nhiều bước hiện có sẵn (bộ còn lại là Novo Nordisk).Ban đầu được phát triển bởi một công ty y sinh Canada, glucagon mũi mới đã được Lilly mua lại vào năm 2015 và đã được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối kể từ khi được đệ trình lên các cơ quan quản lý một năm trước vào tháng 6 năm 2018.

Mặc dù có vẻ hơi ấn tượng khi mô tả loại thuốc mới này là “lịch sử” và “thay đổi cuộc chơi”, nhưng đó chắc chắn là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng của chúng tôi vì đây là loại glucagon mới đầu tiên được tung ra thị trường kể từ khi các dạng thuốc tiêm ban đầu được giới thiệu gần như sáu thập kỷ trước. Trên thực tế, sản phẩm mới của Lilly sẽ có mặt từ tháng 8 năm 2019, đây là sản phẩm đầu tiên trong số ba dạng glucagons mới dự kiến ​​sẽ được tung ra thị trường trong tương lai gần, tạo tiền đề cho những cách sử dụng glucagon mới.

Giám đốc điều hành JDRF, Tiến sĩ Aaron Kowalski, người đang sống chung với T1D, đã đưa ra tuyên bố sau: “Đây là một bước quan trọng nhằm cung cấp nhiều phương pháp điều trị hơn để giải quyết các biến chứng của bệnh tiểu đường loại 1. Cho đến nay, tiêm glucagon phức tạp cần nhiều bước để thực hiện là phương pháp điều trị duy nhất có sẵn cho những người trải qua đợt hạ đường huyết nghiêm trọng. Sử dụng glucagon qua đường mũi là một quy trình đơn giản và ít xâm lấn hơn nhiều có thể cứu được những khoảnh khắc quan trọng trong trường hợp khẩn cấp, đặc biệt nếu một người bất tỉnh. JDRF rất biết ơn FDA về quyết định của mình và tiếp tục vận động đưa ra thị trường nhiều phương pháp điều trị hơn để những người mắc bệnh T1D có thể kiểm soát tốt hơn các biến chứng của nó và sống hạnh phúc và khỏe mạnh hơn. ”

Baqsimi Nasal Spray: Khái niệm cơ bản và cách hoạt động

Xin nhắc lại, glucagon là một loại hormone kích hoạt gan giải phóng glucose rất nhanh để tăng lượng đường trong máu. Bộ dụng cụ khẩn cấp glucagon nhiều bước màu đỏ và cam quen thuộc là lựa chọn duy nhất cho đến nay (và Lilly cho biết họ sẽ tiếp tục cung cấp những bộ này).

Dưới đây là ảnh chụp nhanh về sản phẩm Baqsimi mới này, bao gồm chi phí và những gì sắp tới cho thị trường glucagon:

• Dụng cụ phân phối sẵn sàng để sử dụng: Đây là liều glucagon 3 mg dùng cho một lần sử dụng, được đặt trong một bộ phân phối nhựa nhỏ gọn, di động, sẵn sàng sử dụng. Liều đầy đủ được sử dụng hết khi tác dụng, vì vậy điều này không cho phép dùng liều nhỏ (chưa được FDA chấp thuận, nhưng được thực hiện bởi nhiều bệnh nhân không có nhãn bằng cách sử dụng glucagon tiêm truyền thống). Điều thú vị là thiết bị phân phối thực sự được phát triển bởi công ty AptarGroup có trụ sở tại Illinois, công ty sản xuất Thiết bị Unidose này cho nhiều loại thuốc dạng bột không chỉ glucagon và bệnh tiểu đường.

• Liều lượng: Đầu phân phối được đưa vào lỗ mũi và bạn ấn / bóp một pít-tông nhỏ ở dưới cùng của thiết bị để giải phóng liều glucagon bột khô đã báo cáo vào mũi. Glucagon đó sau đó được hấp thụ vào niêm mạc khoang mũi, nơi nó bắt đầu hoạt động ngay lập tức. Không cần hít, đánh hơi hoặc hít thở sâu - đặc biệt quan trọng nếu NKT (người bị tiểu đường) bất tỉnh hoặc không nhận thức đầy đủ về những gì đang xảy ra. Xem hướng dẫn trực tuyến của Lilly tại đây.

• Lilly nói: Không phải với Baqsimi. Đây là thiết bị phân phối một lần và thực hiện, nơi bạn sử dụng đủ liều 3 mg cùng một lúc. Bạn đẩy pít-tông cho đến khi vạch màu xanh lá cây biến mất, cho thấy 100% liều thuốc đã được tiêm. Công ty cho biết họ chưa khám phá liều lượng nhỏ glucagon cho đến nay vì họ đã tập trung vào glucagon cứu hộ khẩn cấp dễ sử dụng hơn này.

• Với cảm lạnh hoặc tắc nghẽn: Có, nó hoạt động ngay cả khi bạn bị cảm lạnh thông thường và / hoặc nghẹt mũi và đang dùng thuốc điều trị các triệu chứng cụ thể đó. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cho thấy glucagon này cũng hiệu quả trong những trường hợp đó.

• Dữ liệu lâm sàng: Nói về các thử nghiệm, trong hai nghiên cứu lâm sàng trên 83 và 70 người lớn mắc bệnh tiểu đường so sánh một liều Baqsimi với một liều glucagon tiêm, Baqsimi có hiệu quả hơn đáng kể. Nó bắt đầu hoạt động trong vòng vài phút và tăng lượng đường trong máu hoàn toàn trong vòng 15-30 phút. Trong một nghiên cứu nhi khoa trên 48 bệnh nhân trên 4 tuổi, kết quả tương tự cũng được quan sát.

• Trẻ em và Người lớn: Baqsimi được chấp thuận cho cả người lớn và trẻ em, từ 4 tuổi trở lên. Sẽ có các nghiên cứu liên tục về tính an toàn và hiệu quả đối với trẻ em dưới 4 tuổi. Lilly nói rằng liều lượng 3 mg tương tự là an toàn cho bất kỳ lứa tuổi nào, cho dù đó là nam giới trưởng thành hay trẻ nhỏ.

• Tác dụng phụ: Không có cảnh báo hộp đen đáng chú ý nào, nhưng các tác dụng phụ có thể xảy ra phản ánh nhiều tác dụng phụ có trên các sản phẩm glucagon dạng tiêm hiện tại - chảy nước mắt, đỏ và ngứa mắt, buồn nôn, nôn, đau đầu, v.v. Ngoài ra còn có một số tình trạng và các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của Baqsimi, bao gồm u tế bào hắc tố hoặc u bạch cầu và thuốc chẹn beta hoặc thuốc indomethacine. Các thành phần gây nhiễu bao gồm betadex và dodecylphosphocholine. Ngoài ra, vì hiệu quả của glucagon có thể bị suy giảm do rượu (do nhu cầu của gan phải đối phó với rượu so với thải glucose), đó vẫn là một mục cần lưu ý khi sử dụng Baqsimi.

• Bảo quản: Thời hạn sử dụng là 18 tháng đến 2 năm và Lilly cho biết họ đang nỗ lực để kéo dài ngày hết hạn đó. Baqsimivdoes không yêu cầu làm lạnh và nên được bảo quản ở nhiệt độ lên đến 86 độ. Nó được đóng gói trong một ống với màng bọc co lại và bạn phải giữ nó trong ống đó trước khi sử dụng. Lilly nói rằng việc tiếp xúc với độ ẩm có thể làm giảm hiệu quả của glucagon trong mũi.

• Tính sẵn có: Baqsimi sẽ được bán tại các hiệu thuốc bắt đầu từ tháng 8 năm 2019. Cần phải có toa thuốc, có nghĩa là thuốc này sẽ không có sẵn không cần kê đơn (OTC). Dưới đây là chi tiết cụ thể hơn về quyền truy cập và giá cả.

Đối với những người quan tâm đến chi tiết của FDA về Baqsimi, cơ quan này đã đăng thư chính thức của mình cho Eli Lilly cũng như tài liệu ghi nhãn dài 18 trang để xem xét.

Puffing Glucagon lên mũi của bạn

Hãy nhớ rằng, Basqimi là cùng một loại glucagon nhỏ mũi mà tôi đã thử nghiệm ở dạng nguyên mẫu vào năm 2014, trước khi Lilly mua lại sản phẩm. Kinh nghiệm của tôi như sau:

Sau khi được nhỏ giọt insulin để giảm mức đường huyết của tôi xuống độ tuổi 50 và 40, tôi được nhắc sử dụng glucagon nghiên cứu lên mũi. Tôi cảm thấy như nó bắt đầu hoạt động trong vòng vài phút - chắc chắn nhanh hơn nhiều so với glucagon tiêm bình thường mà tôi đã buộc phải sử dụng chỉ một tháng trước đó. Trong vòng 15 phút, tất cả những cảm giác thấp thỏm của tôi đã qua đi và kết quả đo CGM của tôi và kết quả đo bằng ngón tay của phòng khám cho thấy lượng đường của tôi đang tăng lên. Trong vòng vài giờ, mức BG của tôi trở lại mức thấp 200, nơi chúng đã lơ lửng trước khi thử nghiệm.

Tất nhiên, nhiều người khác đã tham gia thử nghiệm đó và những người khác trong suốt nhiều năm. Chúng tôi cũng rất thích thú khi được xem các nghiên cứu “đời thực” cho thấy sự dễ sử dụng đối với NKT và những người chăm sóc, những người có thể cần dùng đến glucagon này trong tình huống khẩn cấp. Tất cả những điều đó đã cung cấp bằng chứng rằng glucagon nhỏ mũi này dễ sử dụng hơn nhiều và hiệu quả hơn nhiều so với những gì chúng tôi đã có trong suốt những năm qua.

Nasal Glucagon Baqsimi: What’s in a Name?

Nó được phát âm là “BACK-see-mee” và Lilly đã mua lại tên này cùng với chính sản phẩm trong thương vụ mua lại năm 2015 từ công ty khởi nghiệp Locemia Solutions có trụ sở tại Canada - tên công ty là sự kết hợp giữa “lượng đường trong máu thấp” và “hạ đường huyết”. Chúng tôi được biết nguồn cảm hứng ban đầu cho cái tên Basqimi đến từ các cuộc trò chuyện trong Cộng đồng bệnh tiểu đường về “ai giúp đỡ bạn” khi nói đến những người giúp đỡ trong những trường hợp khẩn cấp về đường huyết thấp đáng sợ.

Locemia được dẫn dắt bởi Robert Oringer, một doanh nhân có lịch sử lâu đời trong ngành bệnh tiểu đường và bản thân là một người cha với hai con trai phát triển bệnh T1D cách nhau một tháng vào năm 1997. Sơ yếu lý lịch của ông bao gồm một số sản phẩm chăm sóc bệnh tiểu đường, bao gồm cả công việc tạo ra các tab đường Dex4 phổ biến (ít nhất hiện đã ngừng sản xuất ở Hoa Kỳ). Ông và các nhà nghiên cứu đã bắt đầu nghiên cứu công thức glucagon dùng trong mũi này vào năm 2010.

Nhóm hy vọng sẽ nâng cao nhận thức của cộng đồng về tình trạng hạ đường huyết và thay đổi cách nhìn nhận của glucagon, để glucagon có thể hiển thị rõ ràng hơn với các phương pháp điều trị sẵn có, như máy khử rung tim và EpiPen ở các nhà hàng, sân vận động, trường học và những nơi công cộng khác.

“Tôi rất biết ơn tất cả những người đã đóng góp trong rất nhiều năm cho sự phát triển của sản phẩm tuyệt vời và cực kỳ quan trọng này - bao gồm cả nhóm nhỏ nhưng hùng mạnh của chúng tôi tại Locemia, các nhà nghiên cứu đã điều hành các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, những người sử dụng insulin tình nguyện tham gia các thử nghiệm của chúng tôi, các cố vấn khoa học, những người ủng hộ bệnh nhân, các nhà đầu tư và vô số những người khác, ”ông viết trong một email.

“Claude Piche, Đồng sáng lập kiêm Giám đốc điều hành của Locemia, và tôi đều vô cùng biết ơn đội ngũ tại Eli Lilly, những người đã nhận ra giá trị của Baqsimi hơn 5 năm trước và thể hiện cam kết của họ bằng cách hành động để có được nó, tiếp tục đầu tư vào và đưa nó ra thị trường. Bạn sẽ không thể tưởng tượng được số lượng thành viên tài năng của đội Lilly đã đóng góp cho thời điểm này và đang tiếp tục làm việc để đưa Baqsimi ra thế giới. Đúng, Hoa Kỳ sẽ đứng đầu, nhưng hy vọng Canada (nơi diễn ra quá trình phát triển), Châu Âu và các quốc gia khác sẽ có sẵn Baqsimi cho những người sử dụng insulin và những người yêu thích hoặc chăm sóc họ. "

Quyền truy cập và khả năng chi trả cho Baqsimi Glucagon

Lilly cho biết họ hy vọng Baqsimi sẽ có mặt tại các hiệu thuốc ở Hoa Kỳ bắt đầu từ cuối tháng 8 và họ đã gửi nó cho các cơ quan quản lý ở Canada, Châu Âu và Nhật Bản, nơi nó vẫn đang được xem xét.

Chúng tôi được biết rằng Baqsimi sẽ có cùng giá niêm yết với bộ cấp cứu glucagon dạng tiêm của Lilly: 280,80 đô la cho một bộ phân phối duy nhất và một gói hai chiếc sẽ có giá 561,60 đô la.

Thật đáng thất vọng.

Nhiều người trong Cộng đồng D đã hy vọng dạng glucagon mới này sẽ có giá cả phải chăng hơn, thay vì trở nên khó chịu như một lọ insulin ở Mỹ ngày nay. Trong khi giá insulin và truy cập thiết bị tiểu đường đã được đưa tin gần đây, giá glucagon vẫn ít được thảo luận trong Cộng đồng D của chúng tôi và hơn thế nữa.

Khi được hỏi về những lo ngại về giá niêm yết cao, người phát ngôn của Lilly cho chúng tôi biết công ty sẽ cung cấp Thẻ tiết kiệm Baqsimi đến cuối năm 2020 cho những người có bảo hiểm thương mại để nhận được 2 Baqsimi một gói hoặc 1 hai gói, với mức phí thấp nhất $ 25. Điều đó sẽ tốt trong 12 tháng, có nghĩa là thẻ sẽ tốt trong một năm và có thể được sử dụng nhiều lần khi bạn nhận được đơn thuốc Baqsimi mới. Họ cũng có ưu đãi cho lần nạp đầu tiên, trong đó một số người có thể nhận được một sản phẩm Baqsimi duy nhất hoặc một gói 2 chiếc miễn phí, trước khi chương trình tiết kiệm bắt đầu cho bất kỳ lần nạp nào. Chương trình "Got Your BAQ" này sẽ dành cho những người "đủ khả năng", nghĩa là sẽ có các tiêu chí cụ thể. Họ cũng đề cập đến các thẻ tiết kiệm khác, Chương trình Hỗ trợ Bệnh nhân (PAP) và Trung tâm Giải pháp Lilly của họ được tạo ra để cung cấp trợ giúp tài chính cho những người đủ điều kiện sử dụng thuốc điều trị bệnh tiểu đường, bao gồm cả insulin và glucagon.

“Chúng tôi hiểu tác động tài chính mà việc quản lý bệnh tiểu đường có đối với các gia đình. Lilly cam kết giúp làm cho Baqsimi có giá cả phải chăng và có thể tiếp cận được với càng nhiều người mắc bệnh tiểu đường càng tốt bằng cách đảm bảo quyền tiếp cận với những người trả tiền cũng như thông qua các dịch vụ phù hợp với khả năng chi trả của chúng tôi, ”Tony Ezell, Giám đốc Lilly’s Care and Insulins của Hoa Kỳ cho biết.

Khi được hỏi cộng đồng bệnh nhân có thể mong đợi điều gì từ Lilly về giá glucagon, chúng tôi tại ‘Của tôi đã nói rõ với họ rằng mức giá này có thể sẽ bị cộng đồng coi là điếc giọng điệu, và điều đó có nghĩa là glucagon mũi vẫn ở mức giới hạn đối với một số lượng lớn bệnh nhân.

Tất nhiên, một số chương trình bảo hiểm có thể chi trả rất tốt cho Baqsimi glucagon mới này. Và tùy chọn hai gói có thể cho phép mọi người nhận được gấp đôi số tiền cho một lần đồng thanh toán. Đó là tất cả TBD, vì Lilly làm việc với các công ty bảo hiểm và Người quản lý phúc lợi dược phẩm (PBM) để đưa glucagon mới này vào sữa công thức.

Cũng cần biết rằng hai công thức glucagon mới khác đang được nghiên cứu và một công thức hiện đang có trước FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Công ty Chicago này đã phát triển một loại bút cứu hộ dùng một lần có tên G-Voke, được đệ trình lên FDA vào mùa hè năm 2018. Đó là sản phẩm thế hệ đầu tiên có hình thức giống như EpiPen và FDA có khả năng sẽ đưa ra quyết định vào cuối năm 2019. Xeris cũng đang làm việc trên một phiên bản thế hệ tiếp theo sẽ cho phép sử dụng liều lượng nhỏ ngoài phản ứng giảm khẩn cấp.

• Zealand Pharma: Công ty có trụ sở tại Đan Mạch này đang phát triển một phiên bản mới có tên Dasiglucagon, một công thức glucagon hòa tan có thể được sử dụng trong máy bơm insulin. Nó đang được thử nghiệm trong hệ thống vòng khép kín iLET Bionic Pancreas đang phát triển. Dasiglucagon cũng đang được phát triển trong một bút cứu hộ sẵn sàng sử dụng giống như Xeris form factor. Zealand hiện cho biết họ có kế hoạch nộp công thức glucagon ổn định của mình với FDA vào đầu năm 2020.

Kêu gọi trợ giúp về Quyền truy cập Glucagon

Xung quanh Cộng đồng D trực tuyến của chúng tôi, các phản hồi trái chiều trên Baqsimi.

Hầu hết đều đồng ý rằng đó chắc chắn là một tin lớn và đáng được ăn mừng, dựa trên hình thức phân phối mới dễ dàng. Chúng tôi đã thấy một số lưu ý rằng nó có thể cách mạng hóa cách glucagon được công chúng nhìn nhận và hiểu.

Nhưng vấn đề về khả năng chi trả và khả năng tiếp cận (hoặc thiếu chúng) là một đám mây đen, với những dòng tâm sự như thế này Tweet từ Chris Wilson, loại 1 lâu năm ở California: “Tôi hy vọng Xeris và / hoặc Zealand sẽ ăn bữa trưa của Lilly với chất lỏng ổn định trên kệ của họ . Tiềm năng của chất lỏng định lượng siêu nhỏ so với chỉ dùng trong mũi sẽ mở ra nhiều ứng dụng hơn. "

Về mặt vận động chính sách, nhu cầu được công nhận về các chính sách glucagon tốt hơn - cho các trường học, y tá và thậm chí là nhân viên y tế. Có thể bây giờ với phiên bản không tiêm, cực kỳ dễ sử dụng, một số thay đổi về chính sách có thể xảy ra để đưa các thiết bị phân phối glucagon vào những nơi công cộng hơn và cho những người cần chúng nhất.

Về phần mình, chúng tôi rất vui mừng khi thấy một cách dễ dàng hơn, nhẹ nhàng hơn để điều trị các trường hợp khẩn cấp hạ đường huyết và chúng tôi cảm ơn tất cả các nhà khoa học và các nhà lãnh đạo đã biến điều này thành hiện thực.

Đồng thời, chúng tôi hy vọng Lilly lắng nghe ý kiến ​​phản hồi của cộng đồng kêu gọi sự giúp đỡ về khả năng chi trả và khả năng tiếp cận với sự đổi mới quan trọng này trong điều trị khẩn cấp bằng glucagon cho những trường hợp bị hạ thấp nghiêm trọng.