Hiện có một loại thuốc tiểu đường mới trước các cơ quan quản lý, nếu được chấp thuận, sẽ là loại thuốc uống đầu tiên được thiết kế để sử dụng cùng với insulin cho những người mắc bệnh loại 1.
Được tạo ra bởi Sanofi và Lexicon Pharmaceuticals, loại thuốc mới này có tên là Zynquista (tên khoa học “Sotagliflozin”) đang được FDA xem xét. Nếu được chấp thuận, nó sẽ là lần đầu tiên thuốc viên hoặc viên nén được dán nhãn chính thức để sử dụng cho những người mắc bệnh T1D cùng với insulin để giúp giảm lượng đường trong máu - và chỉ là loại thuốc thứ hai (sau khi tiêm Symlin vào năm 2005) được chấp thuận để hoạt động cùng với insulin cho bệnh T1D. WOW.
Đi tiểu ra Glucose dư thừa
Zynquista sẽ được dùng bằng đường uống và có tác dụng làm giảm lượng glucose bằng cách khiến bạn thải ra lượng glucose dư thừa trong cơ thể. Các loại thuốc “tống ra glucose” này đã tồn tại dưới dạng SGLT-2 (Invokana, Jardiance, Farxiga và Steglatro), nhưng chúng chỉ được FDA cho phép sử dụng bởi những người mắc bệnh tiểu đường loại 2. Hiện tại, không có loại thuốc nào được chấp nhận cho T1D, mặc dù một số người khuyết tật (người mắc bệnh tiểu đường) sử dụng thuốc không có nhãn cùng với insulin của họ.
Do việc sử dụng các loại thuốc khác “ngoài nhãn” đó, Sanofi và Lexicon đã thúc đẩy các nghiên cứu lớn hơn về Zynquista để sử dụng trong T1D. Dữ liệu lâm sàng từ năm 2017 và 2018 đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Zynquista, liên quan đến khoảng 3.000 người lớn mắc bệnh "tiểu đường loại 1 được kiểm soát không đầy đủ." Nó cho thấy Zynquista, cùng với liệu pháp insulin, đã giúp giảm A1C bền vững, giảm cân, huyết áp tốt hơn, liều insulin thấp hơn, ít hạ thấp nghiêm trọng hơn và kết quả được báo cáo của bệnh nhân nói chung (các thước đo chất lượng cuộc sống).
Tháng 3 vừa qua, FDA đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới của Sanofi và Lexicon và ấn định thời gian xem xét quy định tiềm năng vào ngày 22 tháng 3 năm 2019. Các công ty cũng đã đệ trình đơn này lên các cơ quan quản lý châu Âu.
Trong một tuyên bố vào thời điểm đó, Phó Giám đốc Điều hành của Lexicon và Giám đốc Y tế Dr.Pablo Lapuerta nhấn mạnh sự cần thiết của sự tiến bộ trong các loại thuốc điều trị T1D: “Sau nhiều thập kỷ ít thay đổi và đổi mới, việc điều trị bệnh tiểu đường loại 1 đã bắt đầu thay đổi đáng kể và nếu được chấp thuận, thuốc ức chế kép SGLT-1 và SGLT-2 của chúng tôi, Zynquista, sẽ là liệu pháp uống được chấp thuận đầu tiên được sử dụng kết hợp với insulin để cải thiện việc kiểm soát đường huyết và kết quả của bệnh nhân cho người lớn ở Hoa Kỳ đang sống chung với bệnh tiểu đường loại 1. ”
JDRF cũng đã ca ngợi Zynquista, ghi nhận các nghiên cứu lâm sàng mà nó đã tham gia về mặt tài trợ.
Ưu và nhược điểm của Thuốc Zynquista
Bạn bè của chúng tôi Tiến sĩ. Steve Edelman và Jeremy Pettus của Kiểm soát bệnh tiểu đường (TCOYD) ở San Diego, những người đã tham gia vào nghiên cứu, quen thuộc với Zynquista hơn bất kỳ ai bên ngoài các nhà sản xuất vào thời điểm này. Họ vui lòng đồng ý chia sẻ danh sách Ưu và nhược điểm (hơi khó hiểu) của họ với chúng tôi và độc giả của chúng tôi tại đây tại ‘Của tôi:
Lợi ích của Zynquista:
1. Dữ liệu CGM luôn hiển thị ít mức cao hơn và ít mức thấp hơn cải thiện thời gian trong phạm vi (70 đến 180mg / dL) và giảm độ biến thiên. Trong một nghiên cứu với liều cao hơn, các tình nguyện viên đã dành thêm ba giờ mỗi ngày trong phạm vi. Peeps tham gia nghiên cứu nói rằng thăng trầm của họ đã giảm bớt, và việc dùng insulin có thể dự đoán được dễ dàng hơn về mức độ glucose của họ trong suốt cả ngày và đêm.
2. Phản ứng hạ đường huyết nhẹ hơn và nặng hơn (được định nghĩa là làm trứng rán và cần glucagon) so với nhóm chỉ được điều trị bằng insulin. Tỷ lệ hypos thấp hơn xảy ra khi dùng liều insulin thấp hơn, chủ yếu là khi dùng liều bolus.
3. Giảm ~ 3 đến 4% trọng lượng cơ thể. Ví dụ, nếu bạn nặng 180 pound, bạn sẽ giảm được khoảng 5 đến 7 lbs. Nó chỉ ra rằng chúng ta loại 1 ngày càng nặng hơn khi chúng ta già đi (chúng ta ghét những dữ liệu như thế này!)
4. Giảm A1C khoảng 0,3 đến 0,4% so với mức cơ bản khoảng 7,5 đến 7,8%. Điều này nghe có vẻ không nhiều nhưng dữ liệu CGM có ý nghĩa hơn đối với chúng tôi. Đây là lý do tại sao nó là số 4.
5. Giảm huyết áp ... từng chút một sẽ giúp ích!
6. Cải thiện chứng hói đầu ở nam giới và rối loạn cương dương… đùa thôi.
Zynquista Downsides:
1. Nhiễm trùng nấm men sinh dục chủ yếu ở phụ nữ và nam giới chưa cắt bao quy đầu do lượng đường trong nước tiểu cao hơn. Tỷ lệ này thấp, dễ dàng điều trị và không dẫn đến việc người dân bỏ học.
2. Nguy cơ DKA hoặc nhiễm toan ceton do tiểu đường, có thể không được chú ý (!) DKA có thể nghiêm trọng và dẫn đến việc phải đến phòng cấp cứu và nhập viện, và đó là mối quan tâm lớn đối với thuốc này và tất cả các loại thuốc khác cùng nhóm (thuốc ức chế SGLT) . Một nghiên cứu năm ngoái chỉ ra rằng nguy cơ DKA tăng gấp đôi ở những người dùng thuốc SGLT-2.
Trong một số trường hợp, DKA xảy ra khi giá trị glucose không cao (dưới 250mg / dL), với một số bằng chứng cho thấy nhóm thuốc SGLT này có thể “che dấu” DKA để người khuyết tật và thậm chí là bác sĩ của họ không xác định được nó cho đến khi bệnh nhân đang gặp nguy hiểm thực sự. Nói cách khác, người ta có thể bị đánh lừa và không nhận ra mình đang phát triển cho đến khi quá muộn và họ cần đi khám cấp cứu, thường là buồn nôn và nôn.
Tất cả những gì đã nói, tỷ lệ DKA trong các nghiên cứu Zynquista cho đến nay là rất thấp (3 đến 4% người tham gia nghiên cứu so với 1% ở nhóm giả dược chỉ dùng insulin, trong hơn một năm điều trị),
Tiến sĩ Pettus cho biết thêm: “Các chiến lược giảm thiểu rủi ro đang được thực hiện tập trung vào giáo dục. Các biện pháp khác có thể bao gồm việc sử dụng đồng hồ đo xeton, vì vậy bạn có thể kiểm tra định kỳ tại nhà (đặc biệt khi cảm thấy không khỏe). Khi họ xem xét tất cả những người có T1D đã phát triển DKA, họ nhận thấy nhiều người trong số họ có các đặc điểm chung như A1C cao, thường xuyên bỏ lỡ liều insulin và những người bơm bị ngắt kết nối trong thời gian dài hoặc trục trặc đường truyền. Điều trị là insulin, chất lỏng và carbohydrate. Vâng, tôi đã nói là carbohydrate, giúp hạn chế xeton trong máu ”.
* * *
CẬP NHẬT 24/3/19: Bất chấp những nỗ lực giảm thiểu rủi ro của các công ty, FDA ban đầu đã từ chối Zynquista như một phương pháp điều trị bổ sung cho bệnh T1D sử dụng insulin. Quyết định của cơ quan này theo sau một cuộc bỏ phiếu bị chia rẽ vào tháng 1 năm 2019, trong đó các thành viên bỏ phiếu chia rẽ 8-8 về việc đề xuất Zynquista phê duyệt. Giờ đây, Sanofi và Lexicon cho biết họ có kế hoạch làm việc với các cơ quan quản lý để xác định bước tiếp theo.
.jpg)
