Với hội nghị Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) năm 2020 vừa kết thúc, chúng ta một lần nữa được chứng kiến một loạt các tiêu đề về nghiên cứu bệnh đái tháo đường mới. Nếu bạn đọc chi tiết về các thử nghiệm lâm sàng này, bạn sẽ tìm thấy rất nhiều tài liệu tham khảo về “ngẫu nhiên”, “có kiểm soát”, “mù đôi” và yada, yada, yada. Đó là rất nhiều biệt ngữ để hiểu. Tất cả nó có nghĩa gì?
Chúng tôi đã tổng hợp những điều sau đây để giúp bạn hiểu rõ hơn về tất cả. Thông tin được thu thập từ các cuộc phỏng vấn với bác sĩ nội tiết Boston, Tiến sĩ Richard Jackson, một nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng thành công, và một phần từ cuốn sách mà chúng tôi đồng tác giả vào năm 2007, “Biết con số của bạn, sống sót sau bệnh tiểu đường của bạn”.
Các thuật ngữ phương pháp luận
Trước tiên, hãy xem xét nhiều thuật ngữ được sử dụng để mô tả các phương pháp nghiên cứu, sử dụng ngôn ngữ của giáo dân để làm rõ mọi thứ:
Tiền cứu có nghĩa là các nghiên cứu được lập kế hoạch trước khi xảy ra các sự kiện mà chúng đã đo lường, so với các nghiên cứu “hồi cứu”, được thực hiện để “nhìn lại phía sau” và khám phá các sự kiện đã xảy ra.
Được kiểm soát có nghĩa là có một nhóm đối tượng thứ hai, tương tự như những người được điều trị thử nghiệm, nhưng không được điều trị. Bạn cần một nhóm thứ hai để bạn có thể so sánh kết quả của hai nhóm để hiểu rõ hơn về tác dụng của phương pháp điều trị.
Ví dụ, nếu bạn theo dõi một nhóm người được điều trị bằng thuốc màu hồng trong 10 năm, bạn có thể thấy rằng họ tăng trung bình 10 pound. Việc tăng cân này có phải là tác động trực tiếp của viên hồng bì không?
Nếu bạn cũng theo dõi một nhóm đối chứng không nhận được viên thuốc màu hồng, bạn có thể thấy rằng mức tăng cân trung bình của họ là 20 pound.Bây giờ kết luận của bạn có thể rất khác; có vẻ như viên thuốc màu hồng có thể giúp mọi người giảm cân.
Tất nhiên, để việc so sánh đối chứng trở nên hữu ích nhất, các nhóm phải có thể so sánh được về tất cả các yếu tố rủi ro quan trọng đối với chủ đề đang được nghiên cứu. Ví dụ: ở đây, bạn muốn biết rằng cùng một số người trong mỗi nhóm sống cạnh một cửa hàng bánh rán hoặc số lượng bằng nhau là thành viên tích cực của các trung tâm thể dục.
Ngẫu nhiên hóa các nhóm nghiên cứu có nghĩa là một chương trình máy tính chỉ định ngẫu nhiên các cá nhân vào nhóm điều trị hoặc nhóm đối chứng. Điều này bù đắp cho bất kỳ yếu tố rủi ro không xác định nào mà bạn có thể không nhận ra. Có lẽ những người có đôi mắt xanh thường dễ tăng cân hơn những người có đôi mắt nâu, và vì bạn bị thu hút bởi những người có đôi mắt xanh, bạn có thể vô tình chỉ định nhiều người trong số họ vào nhóm nghiên cứu hơn so với nhóm đối chứng. (Đây là nơi mà thành kiến vô thức đối với các nhóm thiểu số thường xuất hiện trong lịch sử). Việc lấy ngẫu nhiên loại bỏ khả năng này.
Làm mờ (hoặc đôi khi được gọi là "che") thêm một lớp bảo vệ khác khỏi các kết quả sai lệch. Ý tưởng là các đối tượng nghiên cứu thực sự không biết liệu họ có đang được điều trị hay không, hoặc liệu họ có thuộc nhóm đối chứng hay không. Trong ví dụ của chúng tôi ở trên, nhóm đối chứng cũng uống một viên thuốc màu hồng, nhưng một viên là giả dược (không chứa thành phần hoạt tính). Trong cái được gọi là nghiên cứu mù đôi, ngay cả các nhà nghiên cứu cũng không biết ai đang được điều trị thực sự cho đến khi kết thúc thử nghiệm khi “mã” bị hỏng và dữ liệu được phân tích.
Sự kiện bất lợi là thuật ngữ của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) để chỉ các tác động tiêu cực của một loại thuốc hoặc thiết bị. Điều này có thể bao gồm các tác dụng phụ như ảnh hưởng đến sức khỏe tim mạch đến sự cố của một thiết bị như máy bơm insulin. Ngay cả sau khi các loại thuốc và thiết bị được đưa ra thị trường, FDA vẫn theo dõi báo cáo sự kiện bất lợi trong một bảng điều khiển trực tuyến công khai.
Các giai đoạn nghiên cứu
Tiếp theo, hãy tìm hiểu các giai đoạn của nghiên cứu lâm sàng, với sự trợ giúp nhỏ từ nguồn tài nguyên quốc gia có tên là CenterWatch:
Giai đoạn I
Giai đoạn này bao gồm các nghiên cứu ban đầu thường chỉ bao gồm một số lượng nhỏ tình nguyện viên khỏe mạnh (20 đến 100). Quá trình thử nghiệm có thể mất vài tháng và được thiết kế để đánh giá mức độ an toàn của một loại thuốc hoặc thiết bị, tức là ảnh hưởng của nó đối với con người, bao gồm cách nó được hấp thụ, chuyển hóa và bài tiết. Giai đoạn này cũng điều tra bất kỳ tác dụng phụ nào có thể xảy ra.
giai đoạn hai
Giai đoạn II là vòng thứ hai tập trung vào “hiệu quả” hoặc khả năng tạo ra kết quả mong muốn của thuốc hoặc thiết bị, kéo dài từ vài tháng đến 2 năm và liên quan đến hàng trăm bệnh nhân. Hầu hết các nghiên cứu giai đoạn II là ngẫu nhiên và mù mờ để cung cấp cho công ty dược phẩm và FDA thông tin so sánh.
Giai đoạn III
Trong giai đoạn này, thử nghiệm ngẫu nhiên và làm mù bao gồm vài trăm đến vài nghìn bệnh nhân. Thử nghiệm quy mô lớn này có thể kéo dài vài năm, cung cấp một cái nhìn toàn diện về hiệu quả của thuốc hoặc thiết bị cũng như các lợi ích và phạm vi các tác dụng phụ có thể xảy ra. 70% đến 90% thuốc tham gia nghiên cứu giai đoạn III hoàn thành giai đoạn thử nghiệm này một cách thành công.
Nghiên cứu giai đoạn III thường được gọi là thử nghiệm quan trọng vì khi giai đoạn này hoàn tất, công ty dược phẩm có thể tiến hành yêu cầu FDA chấp thuận cho tiếp thị thuốc.
Giai đoạn IV
Giai đoạn cuối cùng thường được gọi là "Thử nghiệm giám sát sau tiếp thị" vì chúng được tiến hành sau khi một loại thuốc hoặc thiết bị đã được phê duyệt để bán cho người tiêu dùng. Những nghiên cứu này giúp nhà sản xuất so sánh một loại thuốc với các đối thủ cạnh tranh đã có trên thị trường; theo dõi hiệu quả lâu dài của thuốc và tác động đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân; và xác định hiệu quả chi phí của một liệu pháp so với những liệu pháp khác trong lớp của nó.
Tùy thuộc vào kết quả nghiên cứu, các nghiên cứu giai đoạn IV đôi khi có thể dẫn đến việc một loại thuốc hoặc thiết bị được đưa ra thị trường hoặc có thể đưa ra các hạn chế sử dụng.
Tại sao nghiên cứu có vẻ mâu thuẫn
Bởi vì rất khó để thực hiện một nghiên cứu đạt đến mọi dấu hiệu - một thử nghiệm lâm sàng mù đôi quy mô lớn, thời gian dài, ngẫu nhiên, có đối chứng và mù đôi - rất nhiều nghiên cứu sử dụng các phương pháp tiếp cận ít nghiêm ngặt hơn.
Đây là một trong những lý do tại sao các bản tin nghiên cứu có vẻ khó hiểu và mâu thuẫn. Cà phê có gây hại cho sức khỏe của bạn hay giúp ích cho nó không? Và rượu thì sao?
Nhiều nghiên cứu cho thấy uống rượu vừa phải có thể làm giảm các vấn đề về tim. Nhưng không ai thực sự biết, và không chắc rằng chúng ta sẽ sớm có thể tìm thấy một số lượng lớn những người ở độ tuổi 40 hoặc 50 không uống rượu, và sau đó chỉ định ngẫu nhiên một số vào mức tiêu thụ rượu vừa phải trong 5 đến 10 năm tới, và những người khác kiêng hoàn toàn.
Làm mù cuộc nghiên cứu sẽ còn khó khăn hơn: Làm thế nào một số người có thể uống rượu mà không biết nó?
Bạn có được ý tưởng; một số câu hỏi khó trả lời một cách chắc chắn thông qua các nghiên cứu lâm sàng xác định.
Thông điệp mạnh mẽ về chăm sóc bệnh tiểu đường cơ bản
Về tác động của năm bài kiểm tra sức khỏe cơ bản và thiết yếu nhất liên quan đến bệnh tiểu đường - A1C, huyết áp, lipid, microalbumin và khám mắt - câu trả lời rõ ràng hơn nhiều. Ở đó có là những thử nghiệm mù đôi có kiểm soát, thời gian dài, tiến cứu, ngẫu nhiên, có kiểm soát (với một số trường hợp ngoại lệ khó gây mù) đã xác nhận tác dụng mạnh mẽ của việc kiểm soát các yếu tố này.
Hơn nữa, Jackson chỉ ra rằng không chỉ có một hoặc hai hoặc thậm chí ba nghiên cứu trong mỗi lĩnh vực, mà là nhiều nghiên cứu, tất cả đều hỗ trợ kết luận rằng giữ năm yếu tố này trong phạm vi an toàn sẽ đảm bảo rằng bạn đã giảm hoặc thậm chí loại bỏ cơ hội của mình. phát triển các biến chứng tiểu đường.
