Bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS) là một trong bốn loại bệnh đa xơ cứng (MS).
Theo Hiệp hội Đa xơ cứng Quốc gia, khoảng 15 phần trăm những người bị MS nhận được chẩn đoán PPMS.
Không giống như các loại MS khác, PPMS tiến triển ngay từ đầu mà không tái phát cấp tính hoặc thuyên giảm. Mặc dù bệnh thường tiến triển chậm và có thể mất nhiều năm để chẩn đoán, nhưng nó thường dẫn đến các vấn đề về đi lại.
Không có nguyên nhân nào được biết đến của MS. Tuy nhiên, nhiều phương pháp điều trị có thể giúp ngăn ngừa sự tiến triển của các triệu chứng PPMS.
Thuốc cho PPMS
Hầu hết các loại thuốc MS hiện có được thiết kế để kiểm soát tình trạng viêm và giảm số lần tái phát.
Tuy nhiên, PPMS ít gây viêm hơn đáng kể so với bệnh đa xơ cứng tái phát (RRMS), loại MS phổ biến nhất.
Ngoài ra, mặc dù đôi khi có thể có những mức độ cải thiện nhỏ, nhưng PPMS không có sự loại bỏ.
Vì không thể dự đoán quá trình tiến triển của PPMS ở bất kỳ cá nhân nào mắc bệnh này, nên các nhà nghiên cứu rất khó đánh giá hiệu quả của một loại thuốc đối với tiến trình của bệnh. Tuy nhiên, tính đến năm 2017, một loại thuốc PPMS đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA).
Ocrelizumab (Ocrevus)
Ocrelizumab (Ocrevus) được FDA chấp thuận để điều trị cả PPMS và RRMS.
Đây là một kháng thể đơn dòng tiêu diệt một số tế bào B của hệ thống miễn dịch. Nghiên cứu cho thấy rằng tế bào B là nguyên nhân một phần gây ra tổn thương cho các mô não và tủy sống của những người bị MS. Thiệt hại này được kích hoạt bởi chính hệ thống miễn dịch.
Ocrelizumab được dùng bằng cách truyền tĩnh mạch. Hai lần truyền đầu tiên được truyền cách nhau 2 tuần. Các đợt truyền sau đó được thực hiện 6 tháng một lần.
Điều trị tế bào gốc
Mục tiêu của việc sử dụng tế bào gốc để điều trị PPMS là thúc đẩy hệ thống miễn dịch sửa chữa tổn thương và giảm viêm trong hệ thần kinh trung ương (CNS).
Đối với một quy trình được gọi là cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), tế bào gốc được thu thập từ các mô của chính một người, như tủy xương hoặc máu, sau đó được đưa lại sau khi hệ thống miễn dịch của họ đã bị ức chế. Điều này được thực hiện trong môi trường bệnh viện và hiện đã được FDA chấp thuận.
Tuy nhiên, HSCT là một thủ thuật chính với các tác dụng phụ nghiêm trọng. Cần thêm nhiều nghiên cứu và kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng trước khi điều này trở thành phương pháp điều trị PPMS được sử dụng rộng rãi.
Các thử nghiệm lâm sàng
Một số thử nghiệm lâm sàng hiện đang được tiến hành ở những người bị PPMS. Các thử nghiệm lâm sàng trải qua nhiều giai đoạn trước khi nhận được sự chấp thuận của FDA.
Giai đoạn I tập trung vào mức độ an toàn của thuốc và liên quan đến một nhóm nhỏ người tham gia.
Trong giai đoạn II, các nhà nghiên cứu nhằm xác định mức độ hiệu quả của thuốc đối với một số tình trạng như MS.
Giai đoạn III thường bao gồm một nhóm lớn hơn những người tham gia.
Các nhà nghiên cứu cũng xem xét các quần thể, liều lượng và sự kết hợp thuốc khác để tìm hiểu thêm về mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc.
Axit lipoic
Một nghiên cứu giai đoạn II kéo dài hai năm hiện đang đánh giá axit lipoic chống oxy hóa đường uống. Các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu xem liệu nó có thể duy trì khả năng vận động và bảo vệ não hơn một loại giả dược không hoạt động trong các dạng MS tiến triển hay không.
Nghiên cứu này được xây dựng dựa trên một nghiên cứu giai đoạn II trước đó đã xem xét 51 người mắc chứng MS tiến triển thứ cấp (SPMS). Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng axit lipoic có thể làm giảm tỷ lệ mất mô não so với giả dược.
Biotin liều cao
Biotin là một thành phần của phức hợp vitamin B và có liên quan đến sự phát triển của tế bào và chuyển hóa chất béo và axit amin.
Một nghiên cứu quan sát đang tuyển dụng những người bị PPMS đang dùng liều cao biotin (300 miligam) mỗi ngày. Các nhà nghiên cứu muốn xem liệu nó có hiệu quả và an toàn trong việc làm chậm sự tiến triển của khuyết tật ở những người mắc PPMS hay không. Trong các nghiên cứu quan sát, các nhà nghiên cứu giám sát những người tham gia mà không can thiệp vào quá trình.
Một nghiên cứu khác ở giai đoạn III đang đánh giá một công thức biotin liều cao được gọi là MD1003 để xem liệu nó có hiệu quả hơn giả dược hay không. Các nhà nghiên cứu muốn biết liệu nó có thể làm chậm sự tàn tật của những người bị MS đang tiến triển, đặc biệt là những người bị khiếm khuyết về dáng đi.
Một thử nghiệm nhãn mở nhỏ đã xem xét tác động của biotin liều cao ở những người bị PPMS hoặc SPMS. Liều dao động từ 100 đến 300 miligam mỗi ngày trong 2 đến 36 tháng.
Những người tham gia thử nghiệm này cho thấy sự cải thiện trong tình trạng suy giảm thị lực liên quan đến tổn thương dây thần kinh thị giác và các triệu chứng MS khác, chẳng hạn như chức năng vận động và mệt mỏi.
Tuy nhiên, một nghiên cứu khác cho thấy biotin liều cao tăng gần gấp ba lần tỷ lệ tái phát ở những người tham gia PPMS.
FDA cũng đã cảnh báo rằng liều lượng cao biotin có thể dẫn đến kết quả phòng thí nghiệm không chính xác đối với những người mắc một số bệnh lý, bao gồm cả MS.
Masitinib (AB1010)
Masitinib là một loại thuốc điều hòa miễn dịch đường uống đã được phát triển để điều trị PPMS.
Phương pháp điều trị đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong một thử nghiệm giai đoạn II. Nó hiện đang được điều tra trong một nghiên cứu giai đoạn III ở những người có PPMS hoặc SPMS không tái phát.
Ibudilast
Ibudilast ức chế một enzym gọi là phosphodiesterase. Được sử dụng như một loại thuốc điều trị hen suyễn chủ yếu ở châu Á, nó cũng đã được chứng minh là thúc đẩy quá trình sửa chữa myelin và giúp bảo vệ các tế bào thần kinh khỏi bị hư hại.
Ibudilast đã được FDA trao chỉ định theo dõi nhanh. Điều này có thể đẩy nhanh sự phát triển trong tương lai như một phương pháp điều trị khả thi cho MS tiến triển.
Kết quả của một thử nghiệm giai đoạn II trên 255 bệnh nhân MS đang tiến triển đã được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Trong nghiên cứu, ibudilast có liên quan đến sự tiến triển chậm hơn của chứng teo não so với giả dược. Tuy nhiên, nó cũng dẫn đến tỷ lệ tác dụng phụ của hệ tiêu hóa, đau đầu và trầm cảm cao hơn.
Các liệu pháp tự nhiên và bổ sung
Nhiều phương pháp điều trị khác, ngoài thuốc, có thể giúp tối ưu hóa hoạt động và chất lượng cuộc sống bất chấp những ảnh hưởng của bệnh.
Liệu pháp nghề nghiệp
Liệu pháp nghề nghiệp dạy cho mọi người những kỹ năng thực tế mà họ cần để chăm sóc bản thân cả ở nhà và nơi làm việc.
Các nhà trị liệu nghề nghiệp chỉ cho mọi người cách bảo tồn năng lượng của họ, vì PPMS thường gây ra sự mệt mỏi cực độ. Họ cũng giúp mọi người điều chỉnh các hoạt động và công việc hàng ngày của họ.
Các nhà trị liệu có thể đề xuất các cách cải thiện hoặc sửa sang nhà cửa và nơi làm việc để người khuyết tật dễ tiếp cận hơn. Chúng cũng có thể hỗ trợ điều trị các vấn đề về trí nhớ và nhận thức.
Vật lý trị liệu
Các nhà trị liệu vật lý làm việc để tạo ra các thói quen tập thể dục cụ thể để giúp mọi người tăng phạm vi vận động, duy trì khả năng vận động của họ và giảm co cứng và run.
Các nhà trị liệu vật lý có thể giới thiệu thiết bị để giúp những người bị PPMS tiếp cận tốt hơn, chẳng hạn như:
- xe lăn
- người đi bộ
- gậy
- xe tay ga
Bệnh lý ngôn ngữ nói (SLP)
Một số người bị PPMS gặp vấn đề với ngôn ngữ, lời nói hoặc nuốt của họ. Các nhà nghiên cứu bệnh học có thể dạy mọi người cách:
- chuẩn bị thức ăn dễ nuốt
- ăn một cách an toàn
- sử dụng ống cho ăn đúng cách
Họ cũng có thể giới thiệu các thiết bị hỗ trợ điện thoại hữu ích và bộ khuếch đại giọng nói để giúp giao tiếp dễ dàng hơn.
Tập thể dục
Các thói quen tập thể dục có thể giúp bạn giảm co cứng và duy trì một loạt các chuyển động. Bạn có thể thử yoga, bơi lội, kéo giãn cơ và các hình thức tập thể dục có thể chấp nhận được khác.
Tất nhiên, bạn nên thảo luận với bác sĩ về bất kỳ thói quen tập thể dục mới nào.
Các liệu pháp bổ sung và thay thế (CAM)
Liệu pháp CAM được coi là phương pháp điều trị không thông thường. Nhiều người kết hợp một số loại liệu pháp CAM như một phần của quản lý MS của họ.
Có rất ít nghiên cứu đánh giá tính an toàn và hiệu quả của CAM trong MS. Nhưng các liệu pháp như vậy nhằm giúp ngăn ngừa bệnh gây hại cho hệ thần kinh của bạn và duy trì sức khỏe của bạn để cơ thể bạn không cảm thấy quá nhiều ảnh hưởng của bệnh.
Theo một nghiên cứu, các liệu pháp CAM hứa hẹn nhất cho MS bao gồm:
- một chế độ ăn uống ít chất béo
- bổ sung axit béo omega-3
- chất bổ sung axit lipoic
- bổ sung vitamin D
Nói chuyện với bác sĩ của bạn trước khi thêm CAM vào kế hoạch điều trị của bạn và đảm bảo rằng bạn tiếp tục tuân thủ các phương pháp điều trị theo quy định của mình.
Điều trị các triệu chứng của PPMS
Các triệu chứng MS phổ biến mà bạn có thể gặp phải bao gồm:
- mệt mỏi
- tê dại
- yếu đuối
- chóng mặt
- suy giảm nhận thức
- co cứng
- đau đớn
- mất cân bằng
- vấn đề tiết niệu
- thay đổi tâm trạng
Một phần quan trọng trong kế hoạch điều trị tổng thể của bạn sẽ là kiểm soát các triệu chứng của bạn. Bạn có thể cần nhiều loại thuốc, thay đổi lối sống và các phương pháp điều trị bổ sung để thực hiện điều này.
Thuốc men
Tùy thuộc vào các triệu chứng của bạn, bác sĩ có thể kê đơn:
- thuốc giãn cơ
- thuốc chống trầm cảm
- thuốc điều trị rối loạn chức năng bàng quang
- thuốc để giảm mệt mỏi, chẳng hạn như modafinil (Provigil)
- thuốc giảm đau
- thuốc hỗ trợ ngủ giúp điều trị chứng mất ngủ
- thuốc giúp điều trị rối loạn cương dương (ED)
Thay đổi lối sống
Những thay đổi lối sống này có thể giúp các triệu chứng của bạn dễ kiểm soát hơn:
- Thực hiện một chế độ ăn uống lành mạnh giàu vitamin, khoáng chất và chất chống oxy hóa.
- Thực hiện các bài tập tăng cường sức mạnh để xây dựng cơ bắp và tăng cường năng lượng.
- Hãy thử các bài tập thể dục nhẹ nhàng và các chương trình kéo giãn như thái cực quyền và yoga để giúp giữ thăng bằng, linh hoạt và phối hợp.
- Duy trì một thói quen ngủ thích hợp.
- Quản lý căng thẳng bằng mát-xa, thiền hoặc châm cứu.
- Sử dụng các thiết bị hỗ trợ để cải thiện chất lượng cuộc sống.
Phục hồi chức năng
Mục tiêu của phục hồi chức năng là cải thiện và duy trì chức năng và giảm mệt mỏi. Điều này có thể bao gồm:
- vật lý trị liệu
- liệu pháp vận động
- phục hồi nhận thức
- bệnh lý ngôn ngữ nói
- phục hồi chức năng
Yêu cầu bác sĩ của bạn giới thiệu đến các chuyên gia trong các lĩnh vực này.
Lấy đi
PPMS không phải là một loại MS phổ biến, nhưng nhiều nhà nghiên cứu vẫn đang khám phá các cách để điều trị tình trạng này.
Việc phê duyệt ocrelizumab năm 2017 đánh dấu một bước tiến lớn vì nó được chấp thuận cho chỉ định PPMS. Các phương pháp điều trị mới nổi khác, chẳng hạn như thuốc chống viêm và biotin, đã thu được nhiều kết quả khác nhau trong PPMS cho đến nay.
Ibudilast cũng đã được nghiên cứu về ảnh hưởng của nó đối với PPMS và SPMS. Kết quả gần đây từ một thử nghiệm giai đoạn II cho thấy nó gây ra một số tác dụng phụ, bao gồm cả trầm cảm. Tuy nhiên, nó cũng có liên quan đến tỷ lệ teo não thấp hơn.
Nói chuyện với bác sĩ của bạn nếu bạn muốn có thông tin cập nhật nhất về những cách tốt nhất để quản lý PPMS của bạn.
