Denise Faustman, MD, PhD, được biết đến trong nhiều giới như một trong những nhân vật gây tranh cãi nhất trong nghiên cứu chữa bệnh tiểu đường loại 1 (T1D). Cô ấy đã huy động được hàng triệu đô la và làn sóng hy vọng với công việc của mình nhưng cũng bị cộng đồng nghiên cứu xa lánh một cách hiệu quả. Tuy nhiên, cô ấy đã tiến lên với cách tiếp cận dựa trên vắc-xin sáng tạo để chữa bệnh, không bao giờ để những người phản đối ngăn cản cô ấy.
Đây là câu chuyện của cô ấy.
Có động lực khi còn nhỏ
Sinh ra tại Royal Oak, Michigan, Tiến sĩ Faustman hiện lãnh đạo Phòng thí nghiệm Sinh học Miễn dịch tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (MGH) và Trường Y Harvard ở Boston.
Khi còn nhỏ, Faustman nhớ lại cô không thích giọng điệu và cách tiếp cận chung của bác sĩ nhi khoa đến mức nào.
Faustman nói: “Anh ấy thực sự nghiêm trọng và không nói nhiều. "Tôi nghĩ rằng tôi có thể làm một công việc tốt hơn anh chàng này."
Và vì vậy cô ấy bắt đầu trở thành một bác sĩ, thực hiện rất nhiều nghiên cứu trong suốt thời trung học và đại học. Trong hơn một thập kỷ sau khi học đại học, Faustman đã lấy được bằng Tiến sĩ, Tiến sĩ và sau Tiến sĩ, luôn được thúc đẩy bởi niềm đam mê nghiên cứu.
Cô ấy đã làm việc với tư cách là bác sĩ thực hành tại một phòng khám bệnh tiểu đường trong nhiều năm nhưng nói với DiabetesMine rằng cô ấy nhận thấy công việc đầy ắp những tin xấu cho bệnh nhân, tiếp theo là các bài giảng của “Debbie Downer” về lượng đường trong máu, cholesterol, biến chứng, v.v. Cuối cùng, cô ấy đã tìm thấy con đường trở lại nghiên cứu.
Faustman, người bắt đầu làm việc tại Trường Y Đại học Washington ở St. Louis, giải thích: “Tôi thích đặt câu hỏi, vì vậy tôi nghĩ rằng học thuật có thể là một cách tốt để đi. cấy ghép như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh tiểu đường.
Lacy cũng là một trong những người đầu tiên nghiên cứu bệnh tiểu đường để xác định và cô lập các tế bào tiết insulin từ tuyến tụy của chuột.
Công việc cấy ghép sớm
Faustman giải thích: “Công việc của tôi với Lacy tập trung vào việc làm cho tế bào đảo nhỏ‘ vô hình ’, chuyển công việc này sang con người, vì vậy chúng tôi không cần phải cho bệnh nhân dùng thuốc ức chế miễn dịch sau khi cấy ghép”.
Vào thời điểm Faustman rời Đại học Washington, họ đã thực hiện ca cấy ghép tế bào đảo nhỏ đầu tiên vào năm 1989 với hy vọng có thể chữa khỏi bệnh T1D. Nghiên cứu này cũng là một đóng góp đáng kể trong việc thành lập tổ chức JDRF tập trung vào T1D.
Faustman nói: “Đó là nơi duy nhất trên thế giới có một tế bào đảo nhỏ cách ly. “MGH và Harvard đã tuyển dụng tôi - họ bố trí tôi trong một phòng thí nghiệm để bắt đầu phân lập và cấy ghép tế bào đảo nhỏ.”
Công việc cấy ghép tế bào tiểu đảo sớm của Faustman tập trung vào việc đưa các tiểu đảo vào những bệnh nhân mắc bệnh T1D cũng đang được cấy ghép thận.
“Chúng tôi đã tìm ra nếu họ đã sử dụng thứ may mắn - thuốc ức chế miễn dịch - để ghép thận, thì đó là một cơ hội tốt để cấy ghép tế bào đảo nhỏ.”
Trong vòng vài tuần đến vài tháng, Faustman và nhóm của cô tại Harvard sẽ phát hiện ra rằng các tế bào đảo nhỏ đã chết trong khi thận vẫn hoạt động tốt.
Faustman nhớ lại: “Chúng tôi có thể đã thực hiện 8 đến 12 ca cấy ghép trước khi có câu trả lời xấu rõ ràng như pha lê.
Ngày nay, với những gì chúng ta biết về cuộc tấn công đang diễn ra của hệ thống miễn dịch đối với các tế bào tuyến tụy, kết quả này không có gì đáng ngạc nhiên. Tuy nhiên, vào thời điểm đó - cuối những năm 80 và đầu những năm 90 - các nhà nghiên cứu bệnh tiểu đường đã hoạt động theo giả định rằng hệ thống miễn dịch chỉ tấn công một lần vào thời điểm chẩn đoán.
Làm xấu cộng đồng
“Sau khi chứng kiến rất nhiều ca cấy ghép thất bại, tôi nói,‘ Này, đợi một chút. Rõ ràng là một vấn đề tự miễn dịch vẫn đang xảy ra ở đây, ”Faustman nhớ lại. “Đó là kinh nghiệm đầu tiên của tôi trong việc chống lại cộng đồng. Họ chỉ cho rằng chế độ tự miễn trừ đã biến mất, nhưng có một vài người trong chúng tôi giơ tay và chỉ ra rằng chế độ tự miễn dịch vẫn còn là một vấn đề lớn và chúng tôi không phổ biến lắm ”.
Chắc chắn, trong suốt thập kỷ tiếp theo, ý tưởng cho rằng tự miễn dịch tiếp tục ở những người mắc bệnh T1D đã trở nên được chấp nhận rộng rãi.
“Khi chúng tôi bắt đầu nói rằng tế bào tiểu đảo không phải là cách chữa bệnh tiểu đường, đó là lúc tôi lẽ ra phải học được toàn bộ câu“ hãy ngậm miệng lại ”nếu bạn đi ngược lại với nguồn tiền.”
Faustman bắt đầu cách tiếp cận độc đáo của mình là tập trung vào vắc-xin Bacillus Calmette Guerin (BCG) chung, do khả năng cảm ứng của yếu tố gây hoại tử khối u (TNF) và tế bào điều hòa T, có khả năng tiêu diệt tế bào T xấu gây ra bệnh T1D.
Kết quả ban đầu của cô trên chuột trong phòng thí nghiệm đã tạo ra rất nhiều hứng thú, nhưng vì các nhà nghiên cứu khác không thể tái tạo kết quả của cô, nên sự hoài nghi trong cộng đồng khoa học bắt đầu lan rộng. JDRF, một nhà tài trợ chính cho nghiên cứu chữa bệnh, đã từ chối hỗ trợ cô ấy.
Tuy nhiên, bà đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng can thiệp miễn dịch đầu tiên ở những người mắc bệnh tiểu đường lâu năm, thay vì chỉ những người mới khởi phát bệnh tiểu đường.
Vào năm 2018, trong một động thái chưa từng có tiền lệ, JDRF và Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) đã đưa ra một tuyên bố chung cảnh báo cộng đồng không nên quá hào hứng với nghiên cứu của bà. Họ lưu ý rằng các nghiên cứu của cô có kích thước mẫu rất nhỏ và "những phát hiện gợi mở những câu hỏi kích thích tư duy nhưng không phải là câu trả lời dứt khoát" cần thiết trước khi công việc của cô có thể được quảng cáo rộng rãi là thành công.
Đột phá hay không?
Nhưng Faustman nói nếu bạn nhìn vào nhiều khám phá mà cô và các đồng nghiệp của cô đã thực hiện trong nhiều năm, chúng thường bị bác bỏ vào thời điểm đó và sau đó được chấp nhận 10 năm sau khi các nhà nghiên cứu khác bắt kịp tốc độ.
Cô cung cấp một danh sách các ví dụ về các giáo điều khoa học ban đầu mà Faustman và các đồng nghiệp của cô đã thách thức - điều mà sau này hóa ra là đúng:
- Xác định hệ thống miễn dịch vẫn đang tấn công các tế bào beta sản xuất insulin rất lâu sau chẩn đoán ban đầu
- Kết quả xác định T1D chủ yếu từ những thay đổi đối với các tế bào CD8 “biến đổi”, ngoài vai trò được chấp nhận tốt đối với các tế bào CD4
- Xác nhận hormone TNF có thể tiêu diệt các tế bào CD8 “xấu” và tạo ra các tế bào T điều hòa hữu ích
- Xác định hầu hết những người bị T1D tiếp tục tiết ra một lượng insulin và C-peptide khác nhau trong nhiều thập kỷ sau chẩn đoán ban đầu
- Xác định các tế bào tiểu đảo có các dấu hiệu HLA lớp-1 theo dõi sự phát triển kém của tế bào T và phát hiện ra “khiếm khuyết nội bào phía dưới trong con đường nhạy cảm với TNF”.
- Hiển thị TNF gây ra BCG, đảo ngược T1D giai đoạn cuối ở chuột
Faustman cho biết: “Chúng tôi luôn cố gắng làm những điều đổi mới”, người tiếp tục vươn lên dẫn đầu mặc dù thiếu sự hỗ trợ rộng rãi hơn từ cộng đồng nghiên cứu T1D.
“Hầu hết mọi đột phá lớn trong lịch sử y học đều bắt đầu như một cuộc tranh cãi. Tôi không quan tâm mọi người nói gì miễn là nó trung thực, ”Faustman nói thêm. “Như Daniel Moynihan đã nói," Mọi người đều có quyền có ý kiến riêng của họ, nhưng không phải sự thật của riêng họ. "
Người ủng hộ bệnh tiểu đường và tác giả James Hirsch đã tóm tắt cuộc tranh cãi của Faustman theo cách này: “Trong thế giới khoa học kiên định, cô ấy là một nhà tư tưởng độc đáo, cô ấy đang thực hiện những thí nghiệm mà không ai khác đang làm và cô ấy đã cống hiến cuộc đời mình cho chính nghĩa. Cô ấy cũng xù lông vì cô ấy quảng bá công việc của mình và thu hút công chúng. Sự hào hoa không được ngưỡng mộ trong khoa học, và một số cuộc tấn công chống lại cô ấy là cá nhân và không công bằng. Nhưng vấn đề lớn hơn của cô ấy, và lý do JDRF đã từ chối yêu cầu của cô ấy trong nhiều năm, xoay quanh khả năng tái tạo nghiên cứu của cô ấy và tính ổn định tổng thể của công việc của cô ấy. ”
Tài trợ cho công việc của cô ấy: Một mối quan hệ bất ngờ
Sau khi tỷ phú Lee Iacocca mất vợ, Mary McCleary, vì biến chứng của bệnh T1D, ông quyết tâm đầu tư một số tài sản của mình vào việc tìm cách chữa trị căn bệnh này và thành lập Quỹ Gia đình Iacocca.
Được biết đến phần lớn với sự phát triển của Ford Mustang, Iacocca là một giám đốc điều hành ô tô thành công tại Ford Motors và cũng được ghi nhận vì đã hồi sinh Tập đoàn Chrysler vào những năm 80.
“Một ngày nọ, tôi đang ở văn phòng của mình và anh chàng này xuất hiện,” Faustman nhớ lại. Đó là George Cahill, một nhà nghiên cứu bệnh tiểu đường nổi tiếng, lãnh đạo cấp cao của Trung tâm Tiểu đường Joslin ở Boston, và là chủ tịch trước đây của Viện Y khoa Howard Hughes.
“Anh ấy nói,“ Tôi thực sự quan tâm đến công việc của bạn và tôi thích thực tế là bạn quan tâm đến miễn dịch học ở người, ”Faustman nhớ lại. “Anh ấy nói rằng anh ấy đã được chọn [bởi Iacocca] để tìm những người trẻ làm những điều sáng tạo.”
Kết quả là một chương trình tài trợ nhỏ tập trung vào các tế bào lympho của bệnh tiểu đường - và Quỹ Gia đình Iacocca đã đóng góp tài chính cho nghiên cứu của cô kể từ đó, bao gồm một khoản tiền 10 triệu đô la cho các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của cô.
Giữa tổ chức đó và các nhà tài trợ tư nhân khác, Phòng thí nghiệm Faustman đã huy động được hơn 22 triệu đô la trong những năm qua và tiếp tục tích cực gây quỹ.
Bắt đầu với vắc xin BCG
Vắc xin BCG là trọng tâm của nghiên cứu bệnh tiểu đường của Faustman đã tồn tại hơn 100 năm, chủ yếu được biết đến với khả năng bảo vệ con người khỏi bệnh lao.
Ban đầu, việc sử dụng BCG để điều trị T1D được thực hiện với hy vọng rằng nó sẽ ngăn hệ thống miễn dịch phá hủy các tế bào beta sản xuất insulin quý giá.
Nhưng trở lại vào đầu những năm 2000, Faustman đặt mục tiêu sử dụng BCG để tăng mức độ hormone được gọi là TNF. Người ta đã xác định rõ rằng những người mắc bệnh tự miễn dịch bị thiếu TNF. Bằng cách tăng TNF, Faustman nhằm mục đích loại bỏ tế bào T giết chết tế bào beta và tăng số lượng tế bào điều hòa T, sau đó sẽ giúp tuyến tụy sản xuất tế bào beta mới.
Lúc đầu, Faustman đã cố gắng tìm một nhà sản xuất dược phẩm để thảo luận về việc sản xuất một nguồn TNF mới, nhưng họ thấy rằng nó quá tốn kém, chỉ kéo dài vài phút sau khi tiêm vào cơ thể người và có khả năng gây tử vong nếu bạn tiếp nhận quá nhiều.
“Mặt khác, vắc-xin BCG là một loại thuốc đơn giản được sử dụng cho vắc-xin trên khắp thế giới, vậy tại sao chúng tôi lại cố gắng tạo ra loại vắc-xin này?” Faustman hỏi.
Thử nghiệm giai đoạn I của Faustman
Trong các thử nghiệm trên chuột, vắc-xin BCG có hiệu quả trên những con chuột mắc bệnh tiểu đường sắp chết, vì vậy Faustman đã phá vỡ một tiêu chuẩn trong nghiên cứu bệnh tiểu đường và chọn những người mắc bệnh tiểu đường lâu năm tham gia vào thử nghiệm Giai đoạn I bắt đầu vào năm 2007.
Faustman nói: “Vào thời điểm đó, chúng tôi lo ngại rằng chúng tôi sẽ không có ngân sách để tuyển những bệnh nhân mới khởi phát.
Cuối cùng, họ đã có thể sử dụng vắc-xin BCG để điều trị bệnh T1D cho 9 người tham gia - tất cả đều đã sống chung với căn bệnh này từ 15 đến 20 năm. Những kết quả ban đầu thật đáng kinh ngạc.
Ở tuần thứ 22, không có thay đổi trong kết quả A1C hoặc sản xuất insulin. Faustman đã tìm thấy những thay đổi nhỏ trong các dấu ấn sinh học, như tế bào điều hòa T và tế bào C-peptide. Bất chấp điều đó, cô ấy nói rằng những phát hiện này sẽ không mang lại cảm giác chiến thắng cho những người đang sống với gánh nặng hàng ngày của T1D.
Cùng thời gian đó, nghiên cứu sử dụng vắc-xin BCG ở những bệnh nhân đa xơ cứng mới khởi phát đã được công bố, và nó rất ấn tượng.
Faustman nhớ lại: “Dữ liệu đó cho thấy BCG đã ngăn ngừa tái phát, cho thấy trong các lần quét MRI rằng các tổn thương [trên não] không tiến triển, và một số thậm chí còn đảo ngược. “Và những phát hiện này xảy ra sau năm thứ hai và năm thứ ba kể từ khi bắt đầu điều trị bằng BCG. BCG đang ngăn chặn bệnh tật và tạo ra khả năng phục hồi não. ”
Nghiên cứu này đã khiến Faustman mở lại nghiên cứu BCG của riêng mình, nghiên cứu này đã đóng lại sau khi quá trình thử nghiệm kéo dài 22 tuần hoàn tất.
"Chúng tôi đã xem xét dữ liệu của mình và nghĩ," Tại sao chúng tôi nghĩ rằng chúng tôi sẽ thấy dữ liệu có ý nghĩa lâm sàng ở tuần thứ 22? "Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi cần mở lại nghiên cứu đó và xem xét kết quả dài hạn hơn."
Chắc chắn, khi họ đưa mọi người tham gia trở lại ba đến bốn năm sau khi tiêm chủng BCG, họ đã tìm thấy những thay đổi đáng chú ý.
Faustman giải thích: “Chúng tôi bắt đầu bằng cách xem xét các A1C của họ, và đó không phải là một phát hiện tinh tế.”
Ba năm sau khi nhận BCG, mọi người tham gia đều giảm A1C từ 10 đến 18 phần trăm, và nhu cầu insulin của họ đã giảm ít nhất một phần ba.
Cô ấy nói rằng nhiều người đã đặt câu hỏi về sự lựa chọn của cô ấy là bao gồm những bệnh nhân lâu năm thay vì mới được chẩn đoán. Câu trả lời của cô: “Có một niềm tin rằng một khi bạn mắc bệnh và đã mắc phải căn bệnh này trong nhiều năm, thì đã quá muộn. Nhưng đó không phải là những gì công chúng muốn: Một phương pháp điều trị cho những người đã mắc bệnh tiểu đường trong nhiều năm? ”
Điểm bị chỉ trích khác là quy mô mẫu chỉ có chín bệnh nhân. Cô nói: “Khi bạn thấy một nghiên cứu nhỏ có ý nghĩa thống kê lớn, điều đó có nghĩa là mọi người đều phản ứng với phương pháp điều trị.
Ngoài ra, Faustman và nhóm của cô ấy đã đợi một năm để công bố kết quả của thử nghiệm Giai đoạn I của họ và sau đó đã thực hiện một cuộc theo dõi 5 năm toàn diện hơn, được xuất bản vào năm 2018. Cô ấy nói rằng họ “chống lại việc xuất bản các phát hiện cho đến khi chúng tôi có thể hiểu rõ hơn điều gì đã dẫn đến điều chỉnh ổn định và lâu dài lượng đường trong máu và giảm 1/3 nhu cầu insulin. ”
Khám phá kết quả của riêng cô ấy
“Chúng tôi đã xem xét kỹ càng những gì tuyến tụy đang làm bằng cách sử dụng glucagon và lấy máu. Chỉ có một chút bấp bênh trong việc tiết insulin. Không có cách nào mà số lượng nhỏ này có thể giải thích sự sụt giảm A1C từ 8,5 xuống 7,0 phần trăm, ”Faustman giải thích.
"Đó có phải là một sự thay đổi trong tình trạng kháng insulin?" Faustman nhớ lại lần phỏng đoán đầu cơ tiếp theo của họ.
Một thứ đắt tiền để kiểm tra, họ đã gửi huyết thanh của bệnh nhân đến Metabolon, một phòng thí nghiệm độc đáo chuyên phân tích hóa sinh, di truyền học và hơn thế nữa.
Kết quả: không có thay đổi đáng kể về kháng insulin khi đánh giá các chất chuyển hóa phù hợp với sự thay đổi chuyển hóa này.
Tuy nhiên, những gì họ đã tìm thấy là sự gia tăng mạnh mẽ trong “quá trình chuyển hóa purin”. Purines là axit uric tích tụ trong máu - nhưng tại sao BCG lại ảnh hưởng đến điều này?
Faustman giải thích: “Khi chúng tôi tìm hiểu sâu hơn về vấn đề này, chúng tôi nhận thức sâu sắc rằng [những người mắc bệnh tiểu đường] có tác động trao đổi chất chưa được mô tả trước đây. “Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 sử dụng quá trình phosphoryl hóa oxy hóa nhiều hơn quá trình glycolysis để tạo năng lượng.”
Quá trình phosphoryl hóa oxy hóa không sử dụng đường làm nhiên liệu so với quá trình đường phân, sử dụng tấn.
Faustman giải thích: “Đây là một khiếm khuyết trong các tế bào bạch cầu. “Chúng tôi đã xem xét hệ thống bạch huyết ở những người tham gia trước khi họ bắt đầu BCG và họ không sử dụng nhiều đường để làm năng lượng. Sau đó, chúng tôi chăm sóc BCG và glucose bây giờ là nguồn năng lượng chính của chúng. Phương pháp điều trị BCG đã biến sự trao đổi chất của bạch huyết để trở thành một chất điều chỉnh lượng đường trong máu. "
Nhắc lại rằng BCG thực sự là một dòng vi khuẩn lao sống nhưng bị suy yếu, người ta biết rằng khi bạn phát triển bệnh lao, nó sẽ chuyển hóa năng lượng theo cùng một cách chính xác.
Faustman của những người tham gia nói: “Kết quả tốt nhất của chúng tôi là một kết quả khác. “A1C của anh ấy ở mức 5,5%, đôi khi anh ấy có thể ngừng sử dụng insulin hoàn toàn trong vài tháng. Sau đó, anh ta có thể thấy lượng đường trong máu của mình bắt đầu tăng trở lại và anh ta quay trở lại với một lượng nhỏ insulin. "
Faustman nói thêm rằng, kỳ lạ thay, khi lượng đường trong máu của anh ta bắt đầu tăng lên, anh ta không tạo ra xeton.
“Chúng tôi theo dõi xeton ở tất cả những người tham gia. Chúng tôi nghĩ rằng lý do anh ấy không bị nhiễm toan ceton là vì con đường dẫn đến việc sử dụng quá trình phosphoryl hóa oxy hóa bắt đầu ngay sau khi sản xuất xeton. ”
Nếu BCG đang ngăn cản quá trình phosphoryl hóa oxy hóa như là nguồn năng lượng chính, thì xeton cũng sẽ không xảy ra.
“Chúng tôi nhận ra ở mức độ toàn thân rằng chúng tôi có thể thay đổi quá trình chuyển hóa đường. Những người tham gia cũng cảm thấy ít đường trong máu hơn vì liều lượng insulin của họ đã giảm rất nhiều. "
Faustman cho biết thêm rằng mặc dù họ biết BCG có thể làm giảm mức A1C của một người từ 10 đến 18 phần trăm, nhưng họ đã không thử điều trị trong những trường hợp khắc nghiệt hơn với A1C trên 10 phần trăm.
“Đây là một căn bệnh riêng lẻ. Có thể kết quả của phương pháp điều trị này có nghĩa là một số người cuối cùng chỉ dùng một số insulin cơ bản trong khi những người khác có thể chọn chỉ dùng insulin cho bữa ăn? Chúng tôi vẫn chưa biết, ”cô nói.
Giai đoạn II: Nghiên cứu của Faustman ngày nay
Hôm nay, Faustman và nhóm của cô ấy tiếp tục theo dõi những bệnh nhân đã tham gia vào nhiều thử nghiệm BCG tại phòng thí nghiệm, bao gồm 150 bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II mù đôi bắt đầu vào năm 2015. Ngày hoàn thành dự kiến cho nghiên cứu đó tại Trang ClinicTrials.gov là tháng 7 năm 2023, một mốc thời gian dài đáng ngạc nhiên.
Faustman giải thích: “Chúng tôi đang xây dựng một tập dữ liệu lớn và được kiểm soát tốt. “Đang chờ phê duyệt của FDA, chúng tôi hy vọng năm nay sẽ bắt đầu thử nghiệm nhi khoa tại nhiều cơ sở”.
Cho đến nay, cô cho biết hơn 236 bệnh nhân đã tham gia vào các thử nghiệm BCG hoặc đã hoàn thành hoặc đăng ký và 143 người đã được điều trị bằng BCG.
Những người hoài nghi tin rằng Faustman có thể đang kéo chân cô ấy khi hoàn thành các thử nghiệm ở vòng tiếp theo. Và do tuyên bố chung của JDRF và ADA kêu gọi thận trọng khi diễn giải kết quả Giai đoạn I của cô ấy, một số người tin rằng việc đứng lên và ủng hộ Faustman có thể gây ra xung đột lợi ích cho các chuyên gia khác trong cộng đồng có nghiên cứu được tài trợ và hỗ trợ bởi JDRF.
Nhưng ai biết được? Sự phản kháng này cuối cùng có thể giúp cô nhận được nhiều sự ủng hộ hơn từ cộng đồng nghiên cứu, không giống như những gì đã xảy ra với công trình mang tính cách mạng của Tiến sĩ Bernard Fisher, thách thức các tiêu chuẩn trong điều trị ung thư vú.
BCG ngày càng phổ biến trong các nghiên cứu khác
Trong khi đó, việc sử dụng vắc-xin BCG để điều trị các bệnh lý khác đang ngày càng phổ biến một cách đáng kể.
Faustman giải thích: “Một trong những thách thức lớn nhất của chúng tôi không chỉ là chúng tôi có rất nhiều điều để tìm hiểu về bệnh tiểu đường loại 1, chúng tôi còn có rất nhiều điều để tìm hiểu về BCG.
Bà nói: “Là một phần của liên minh toàn cầu gồm các nhà nghiên cứu BCG, chúng tôi đã thay đổi cơ bản hiểu biết của mình về cách BCG tương tác với hệ thống miễn dịch, thời gian hoạt động và kéo dài bao lâu.
“Tôi nhận được cuộc gọi ít nhất mỗi tháng một lần từ một người đang điều trị bệnh đau cơ xơ hóa, dị ứng, bệnh tự miễn, bệnh Alzheimer và các bệnh khác có thể được hưởng lợi từ BCG. Có mối quan tâm toàn cầu, đặc biệt là ở Châu Âu và Úc. Thậm chí có một số bộ dữ liệu rất thú vị cho thấy rằng chủng BCG phù hợp, vào đúng thời điểm và trình tự, có thể trì hoãn sự khởi phát và có thể ngăn ngừa bệnh tiểu đường loại 1 ”.
Ngoài ra còn có 22 thử nghiệm toàn cầu sử dụng BCG để ngăn chặn hoặc giảm bớt tác động của COVID-19. Faustman trình bày chi tiết về nghiên cứu BCG và COVID-19 trong công việc của riêng cô, lưu ý rằng nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng có ít trường hợp COVID hơn ở những khu vực mà vắc xin BCG được áp dụng phổ biến. Tiến sĩ Faustman là đồng điều tra viên chính trong thử nghiệm BCG / COVID-19 đa trung tâm.
Tất nhiên, khi mức độ phổ biến của BCG tăng lên và dữ liệu tiếp tục mở rộng, Faustman đã tìm thấy những đồng minh mới và thú vị, chẳng hạn như các công ty bảo hiểm sức khỏe và các nhà tuyển dụng lớn, những người hiểu giá trị của một biện pháp can thiệp không tốn kém với liều lượng hạn chế.
“Bây giờ tôi đã nổi tiếng hơn rất nhiều. Tôi có rất nhiều bạn mới! ” cô ấy ghi lại với vẻ thích thú khi xem xét sự thất bại mà cô ấy đã thực hiện trong nhiều năm.
Faustman nói: “Cũng có sự quan tâm từ các hãng dược phẩm lớn, chỉ là BCG không quá nhiều. “Họ biết chúng tôi đã xác định được một con đường mới và đang bắt đầu nghĩ về những cách mới để tấn công nó. Sẽ rất thú vị khi xem họ nghĩ ra điều gì ”.
Đối với những người tham gia thử nghiệm của cô, họ không bao giờ lỡ hẹn.
Faustman nói với lòng biết ơn: “Tôi có những người tham gia thuê một chiếc RV ở Montana và lái xe đến Boston để họ không phải lo lắng về việc COVID-19 cản trở cuộc hẹn của họ. “Những người tham gia của chúng tôi đều được giáo dục rất kỹ về căn bệnh của họ và rất biết ơn khi được tham gia. Đó là một đặc ân thực sự dành cho nhân viên điều dưỡng của chúng tôi. "
Sự quan tâm từ những người khác với T1D cũng tiếp tục tăng lên.
Faustman có một danh sách chờ đợi dài dằng dặc những bệnh nhân muốn ghi danh vào nghiên cứu tiếp theo - giá mà nó đơn giản như vậy.
“Mọi người nên đăng ký. Bạn sẽ nhận được bản tin mỗi năm một lần với các cập nhật và được thông báo về các cơ hội dùng thử sắp tới.Nhưng các thử nghiệm của chúng tôi rất hẹp với các chi tiết cụ thể về thời gian bạn đã sống với loại 1 và các yếu tố khác có nghĩa là không chỉ ai cũng có thể tham gia, ”cô giải thích.
Những người mắc bệnh T1D có thể gửi email đến [email protected] để đăng ký và cập nhật về công việc của Faustman.
Đối với những người chỉ trích, Faustman dự định sẽ tiếp tục phớt lờ họ.
Faustman nói: “Khám phá luôn là một quá trình đột phá. "Tôi không ở đây để xác nhận những gì mọi người muốn xem."
.jpg)
