Những thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra gần đây và đang diễn ra đối với bệnh xơ tủy?
Đó là thời gian rất tích cực để nghiên cứu bệnh xơ tủy. Một vài năm trước, các thử nghiệm JAKARTA và JAKARTA2 đã báo cáo sự co rút của lá lách và cải thiện triệu chứng với chất ức chế JAK2 chọn lọc fedratinib.
Gần đây hơn, thử nghiệm PERSIST đã chứng minh hiệu quả của chất ức chế multikinase pacritinib. Giai đoạn III thử nghiệm cho loại thuốc thú vị này đang được tích cực tuyển dụng. Thử nghiệm SIMPLIFY cho thấy kết quả đáng khích lệ đối với momelotinib ức chế JAK1 / JAK2.
Hàng chục thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đang xem xét các loại thuốc nhắm mục tiêu mới, đơn lẻ hoặc kết hợp với các loại thuốc đã được phê duyệt cho bệnh xơ tủy. Chúng tôi hy vọng sẽ có nhiều công cụ hơn trong hộp công cụ của mình để điều trị căn bệnh này khi nghiên cứu đang được hoàn thành.
Có bất kỳ nghiên cứu đột phá nào gần đây để quản lý hoặc điều trị bệnh xơ tủy không?
Chắc chắn rồi. Các bác sĩ đã biết về tầm quan trọng của việc ức chế JAK2 để điều trị bệnh xơ tủy kể từ khi Jakafi (ruxolitinib) được phê duyệt để điều trị bệnh xơ tủy vào năm 2011.
Chất ức chế JAK2 Inrebic (fedratinib) đã được phê duyệt vào năm ngoái đối với bệnh xơ tủy trung bình 2 hoặc nguy cơ cao. Bây giờ chúng tôi có thể sử dụng nó trả trước hoặc sau khi phát triển trên Jakafi.
Pacritinib là một loại thuốc rất thú vị khác. Bởi vì nó không ức chế tủy xương, chúng tôi có thể sử dụng nó cho những bệnh nhân có số lượng tiểu cầu rất thấp. Đây là một phát hiện phổ biến ở bệnh nhân xơ tủy có thể hạn chế các lựa chọn điều trị.
Ai đó có thể tìm thấy các thử nghiệm lâm sàng bệnh xơ tủy ở đâu và bằng cách nào để tham gia?
Cách dễ nhất và tốt nhất để tham gia thử nghiệm là hỏi bác sĩ của bạn. Họ có thể sàng lọc hàng chục thử nghiệm để xem thử nghiệm nào phù hợp nhất với loại và giai đoạn bệnh của bạn. Nếu bản dùng thử không có sẵn tại văn phòng bác sĩ của bạn, họ có thể điều phối việc giới thiệu đến một trung tâm cung cấp bản dùng thử.
Clinicaltrials.gov là cơ sở dữ liệu được duy trì bởi Viện Y tế Quốc gia, liệt kê tất cả các thử nghiệm lâm sàng hiện có. Nó mở cho mọi người đánh giá và có thể dễ dàng tìm kiếm. Tuy nhiên, nó có thể gây nhầm lẫn cho những người không có nền tảng y tế.
Các nhóm vận động cho bệnh nhân cũng là nguồn tài liệu tuyệt vời cho một số chủ đề bao gồm các thử nghiệm lâm sàng. Xem MPN Education Foundation hoặc MPN Advocacy & Education International.
Các phương pháp điều trị hiện tại đã thành công như thế nào để điều trị bệnh xơ tủy?
Quản lý xơ hóa tủy đã trải qua một chặng đường dài trong 10 năm qua. Các phân tích bộ gen đã giúp tinh chỉnh hệ thống chấm điểm rủi ro của chúng tôi. Nó giúp các bác sĩ xác định ai sẽ được hưởng lợi nhiều nhất từ việc cấy ghép tủy xương.
Danh sách các loại thuốc chữa bệnh xơ tủy hiệu quả ngày càng nhiều. Những loại thuốc này giúp bệnh nhân sống lâu hơn với ít triệu chứng hơn và chất lượng cuộc sống tốt hơn.
Chúng ta vẫn còn một chặng đường dài để đi. Hy vọng rằng nghiên cứu hiện tại và trong tương lai sẽ mang lại cho chúng ta những liệu pháp được chấp thuận nhiều hơn và sự kết hợp điều trị tốt hơn để cải thiện hơn nữa kết quả cho những người bị bệnh xơ tủy.
Có bất kỳ rủi ro nào khi đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng không?
Mọi điều trị y tế đều có rủi ro và lợi ích. Các thử nghiệm lâm sàng cũng không ngoại lệ.
Thử nghiệm lâm sàng là rất quan trọng. Đây là cách duy nhất để các bác sĩ có thể khám phá ra các phương pháp điều trị ung thư mới và cải tiến. Bệnh nhân trong các thử nghiệm được quản lý chăm sóc tốt nhất.
Rủi ro là khác nhau đối với mỗi nghiên cứu riêng lẻ. Chúng có thể bao gồm các tác dụng phụ cụ thể của loại thuốc đã được nghiên cứu, thiếu lợi ích của liệu pháp và chỉ định dùng giả dược.
Bạn phải ký một sự đồng ý đã được thông báo để đăng ký tham gia một thử nghiệm lâm sàng. Đây là một quá trình kéo dài với nhóm nghiên cứu. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xem xét kỹ lưỡng và giải thích tất cả các rủi ro và lợi ích cho bạn.
Những cách tốt nhất để ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh xơ tủy là gì?
Vẫn chưa rõ bằng cách nào chúng ta có thể thực sự tác động đến sự tiến triển của bệnh. Theo dõi dài hạn dữ liệu tổng hợp từ các thử nghiệm COMFORT cho thấy rằng điều trị bằng Jakafi có thể tăng gấp đôi tỷ lệ sống sót tổng thể so với liệu pháp tốt nhất hiện có vào thời điểm đó.
Phát hiện này có phần gây tranh cãi. Không rõ lợi ích sống sót là do chậm tiến triển hay các lợi ích khác, chẳng hạn như dinh dưỡng được cải thiện sau khi lá lách co rút.
Có cách chữa trị bệnh xơ tủy không?
Cơ hội tốt nhất để kiểm soát bệnh lâu dài là cấy ghép tủy xương, còn được gọi là cấy ghép tế bào gốc. Nó dường như chữa khỏi một số bệnh nhân. Rất khó để dự đoán một cách chắc chắn.
Cấy ghép là một lựa chọn rủi ro cao và được thưởng cao. Nó chỉ thích hợp cho một số bệnh nhân có thể chịu được sự khắc nghiệt của quy trình. Bác sĩ có thể tư vấn xem cấy ghép tủy có phải là lựa chọn thích hợp cho bạn hay không và phối hợp giới thiệu đến đội ngũ cấy ghép giàu kinh nghiệm để được tư vấn.
Ivy Altomare, MD, là phó giáo sư y khoa tại Đại học Duke và là trợ lý giám đốc y tế của Mạng lưới Ung thư Duke. Cô ấy là một nhà giáo dục từng đoạt giải thưởng với trọng tâm lâm sàng vào việc nâng cao nhận thức và khả năng tiếp cận với các thử nghiệm lâm sàng về ung thư và huyết học ở các cộng đồng nông thôn.
-medicare-savings-program-how-do-i-qualify-and-enroll.jpg)
-diet-for-diabetes.jpg)