Có gì mới trong các nỗ lực nghiên cứu chữa bệnh tiểu đường cho năm 2019

• JDRF đang thành lập một chuỗi nghiên cứu chữa bệnh tiểu đường loại 1 “Trung tâm xuất sắc” trên khắp đất nước, với nghiên cứu đầu tiên đã được đưa ra ở Bắc California.

• Trong thương vụ mua lại tập trung vào chữa bệnh lớn nhất từ ​​trước đến nay, Vertex Pharmaceuticals có trụ sở tại Boston đã mua lại công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học tế bào gốc cho bệnh tiểu đường gần đó là Semma Therapeutics.

• Các nhà nghiên cứu tại Johns Hopkins đã phát hiện ra “Tế bào lai X” bí ẩn có thể đóng một vai trò lớn trong sự phát triển tự miễn dịch và có thể gây ra bệnh tiểu đường loại 1.

• Nghiên cứu mới cho thấy ăn quá nhiều gluten trong 18 tháng đầu đời cũng có thể là nguyên nhân dẫn đến phát triển bệnh T1D.

Newsflash, Folks: Chúng tôi không hy vọng sẽ sớm thấy phương pháp chữa khỏi bệnh tiểu đường. Nhưng có những nhà nghiên cứu tận tâm đang làm việc không ngừng để mở đường và gần đây họ đã tạo ra một số bước tiến thú vị.

Trong số những tiến bộ đó là việc JDRF ra mắt một mô hình mới cho một trung tâm nghiên cứu chữa bệnh, một công ty khởi nghiệp sinh học làm việc về thay thế tế bào beta vừa được mua lại bởi một công ty Pharma lớn đã thành lập và các kết quả nghiên cứu mới được trình bày tại EASD lớn (Hiệp hội Châu Âu về Hội nghị Nghiên cứu về bệnh tiểu đường) ở Tây Ban Nha vào tuần trước. Sự kiện đó cũng tạo ra một số thông tin mới quan trọng về tác động của gluten đối với bệnh tiểu đường loại 1.

Dưới đây là một cái nhìn ngắn gọn về các chủ đề chữa bệnh tiểu đường đang được chú ý tại thời điểm này:

JDRF ra mắt ‘Trung tâm xuất sắc’ tập trung vào chữa bệnh đầu tiên

JDRF đã thông báo vào ngày 4 tháng 9 rằng họ đã mở "Trung tâm Xuất sắc" đầu tiên nhằm vào nghiên cứu chữa bệnh T1D và có kế hoạch thành lập thêm tại trường đại học hiện có và các điểm nghiên cứu khác trên khắp đất nước và thế giới. Đầu tiên là sự hợp tác giữa Đại học Stanford và Đại học California tại San Francisco (UCSF), dựa trên công việc chung của họ trong nghiên cứu hệ miễn dịch, beta và tế bào gốc.

Cụ thể, các nhà nghiên cứu sẽ tập trung vào “sự tương tác của các tế bào miễn dịch với các tế bào beta sản xuất insulin; tạo ra các đảo nhỏ và tế bào miễn dịch từ tế bào gốc cho các liệu pháp thế hệ tiếp theo; và phát triển các cách để cấy ghép các tế bào sản xuất insulin vào những người mắc bệnh T1D mà không cần ức chế miễn dịch ”.

Vì việc cấy ghép tế bào insulin không được phổ biến rộng rãi vì nhiều lý do - bao gồm giới hạn hiến tặng nội tạng và tế bào, và các loại thuốc miễn dịch phải dùng suốt đời - Trung tâm xuất sắc của JDRF Bắc California sẽ cố gắng giải quyết những trở ngại đó thông qua nghiên cứu liên tục trong sinh học tế bào beta và miễn dịch học.

Việc chỉ định mới có nghĩa là các nhà nghiên cứu của JDRF và California sẽ làm việc cùng nhau để đảm bảo những người tốt nhất và nguồn tài trợ cần thiết được chuyển đến trung tâm cụ thể này. Cơ sở lý luận tương tự sẽ áp dụng cho các trung tâm tương lai mà JDRF mở ra và bất kể trọng tâm cụ thể của họ là gì.

Về phần mình, JDRF cho biết mô hình mới này sẽ cung cấp cho các Trung tâm Xuất sắc này “sự ổn định để thúc đẩy các dự án dài hạn, cũng như sự linh hoạt để nhanh nhẹn khi khoa học mới xuất hiện. Mô hình tài trợ sáng tạo thúc đẩy sự hợp tác và cung cấp sự ổn định lâu dài hơn cho các tổ chức đã thể hiện sự xuất sắc trong nghiên cứu T1D. Mỗi cái sẽ được tài trợ ban đầu trong năm năm. Việc tài trợ sau năm thứ ba sẽ được xác nhận sau khi xem xét và đánh giá. "

Tổ chức T1D cũng lưu ý rằng các trung tâm này sẽ đóng vai trò là trụ cột chính trong chiến lược rộng lớn hơn của JDRF về nghiên cứu chữa bệnh và chúng được tài trợ thông qua các khoản đóng góp của các nhà tài trợ. Đối với trung tâm đầu tiên ở Bắc California này, JDRF ghi nhận các nhà tài trợ cá nhân này: Karen và Jeff Jordan, Michelle Griffin và Tom Parker, và Karen và Joe Niehaus.

Tất nhiên, chúng tôi tò mò rằng điều này sẽ biến đổi nghiên cứu chữa bệnh của JDRF như thế nào và tập trung tốt hơn các nguồn lực và nỗ lực đang diễn ra trên khắp Hoa Kỳ và toàn cầu, và điều này sẽ có ý nghĩa như thế nào đối với các nhà khoa học và những người đã làm việc trong các lĩnh vực này. Trong quá khứ, các nỗ lực nghiên cứu chữa bệnh chắc chắn có vẻ hơi phân tán, với nhiều dấu chấm không được kết nối hiệu quả. Hy vọng rằng, mô hình mới này sẽ loại bỏ sự trùng lặp và giúp trau dồi nghiên cứu ở những nơi quan trọng nhất.

Mua lại nghiên cứu chữa bệnh T1D lớn nhất từ ​​trước đến nay

Cũng được công bố vào đầu tháng 9, một vụ mua lại công ty khổng lồ đã gây chú ý trong lĩnh vực nghiên cứu chữa bệnh tiểu đường. Công ty Vertex Pharmaceuticals có trụ sở tại Boston, chủ yếu tập trung vào xơ nang cho đến nay, đã mua lại công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học tế bào gốc cho bệnh tiểu đường ở Cambridge, MA, được gọi là Semma Therapeutics. Công ty đó được thành lập vào năm 2014 bởi nhà nghiên cứu nổi tiếng và Tiến sĩ Douglas Melton, người đã làm việc trong hơn một thập kỷ về việc tạo ra các tế bào sản xuất insulin mới.

Bạn có thể nhớ rằng Melton đã đưa ra một tin tức lớn vào năm 2013 với điều mà phần lớn được ca ngợi là một bước đột phá, mặc dù một vài năm sau đó, nghiên cứu của ông đã bị rút lại và bị nghi ngờ. Công ty khởi nghiệp Semma của anh ấy xuất hiện vào năm 2015 và thú vị là một trong những dự án tài trợ đầu tiên cho Quỹ từ thiện mạo hiểm T1D của JDRF (xem bài báo gần đây của chúng tôi tại đây) vào năm 2017.

Vertex hiện đã bỏ ra 950 triệu đô la để khai thác công việc mà Semma đang làm. JDRF mô tả đây có thể là giao dịch tập trung vào chữa bệnh T1D lớn nhất từng xảy ra.

Cách tiếp cận của Semma có hai hướng:

• Làm việc để tạo ra một chuỗi cung cấp tế bào beta mới từ các tế bào gốc có nguồn gốc từ con người, với mục đích cấy những tế bào mới này trực tiếp vào gan, nơi chúng có thể sản xuất insulin để điều chỉnh mức BG một cách tự nhiên.

• Tạo ra một thiết bị có thể được cấy ghép với các tế bào sản xuất insulin mới được đặt bên trong, bảo vệ chúng khỏi sự tấn công của hệ thống miễn dịch. (Những người khác đang làm việc này bao gồm ViaCyte, Eli Lilly với Sigilon Therapuetics và Viện nghiên cứu bệnh tiểu đường với BioHub).

Công việc của Semma vẫn còn trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu liên quan đến động vật vào thời điểm này và chắc chắn không có gì đảm bảo rằng nó sẽ thành công. Nhưng đó là một sự thúc đẩy tiềm năng to lớn để có một công ty như Vertex hiện đang cống hiến năng lượng và nguồn lực cho nỗ lực này.

Melton nói, “Semma được thành lập để cải thiện đáng kể cuộc sống của bệnh nhân tiểu đường loại 1. Vertex rất thích hợp để đẩy nhanh việc đạt được mục tiêu này ”.

Các nhà lãnh đạo tại Quỹ T1D của JDRF dường như đồng ý.

Chủ tịch điều hành Sean Doherty của Quỹ T1D cho biết: “Đây là một cột mốc quan trọng trong cuộc chiến của chúng tôi để chữa khỏi bệnh tiểu đường loại 1, ở hai khía cạnh. “Đầu tiên, một công ty tuyệt vời như Vertex có đủ nguồn lực và chuyên môn để đạt được tầm nhìn của Tiến sĩ Melton, điều mà JDRF đã chia sẻ và hỗ trợ trong nhiều năm. Thứ hai, chúng tôi nghĩ rằng các nhà đầu tư và ngành công nghiệp sẽ chú ý đến giá trị đáng kể như vậy đối với các liệu pháp điều trị bệnh tiểu đường tuýp 1 đầy hứa hẹn và tìm kiếm cơ hội đầu tư vào các nỗ lực điều trị bệnh tiểu đường T1 khác tại một thị trường mới, đang phát triển. ”

Săn lùng các tế bào bất hảo gây ra bệnh tiểu đường

Các nhà nghiên cứu tại Johns Hopkins ở Baltimore rõ ràng đã phát hiện ra một nhóm "tế bào chưa từng được biết đến" bí ẩn ẩn náu trong cơ thể có thể đóng một vai trò lớn trong sự phát triển tự miễn dịch và có thể gây ra bệnh tiểu đường loại 1. Họ đã đặt tên cho thực thể mới bí ẩn này là “Tế bào miễn dịch X” vì khả năng biến đổi thành hai loại tế bào khác của nó.

Từ lâu, các nhà khoa học đã tin rằng những tế bào lai này không thể tồn tại, nhưng nếu có, thì rất có thể chúng chỉ là một quần thể nhỏ dọc theo dòng 7 trong số 10.000 tế bào bạch cầu. Theo Tiến sĩ Abdel-Rahim A. Hamad, phó giáo sư bệnh học tại Johns Hopkins, người đồng tác giả nghiên cứu mới nhất này. Vì bất cứ lý do gì, những cái gọi là “tế bào bất hảo” này bị nhầm lẫn và chuyển sang một loại khác mà cơ thể cho là lạ, và điều đó bắt đầu cuộc tấn công miễn dịch cuối cùng dẫn đến T1D.

Tuy nhiên, không phải tất cả mọi người trong cộng đồng nghiên cứu đều bị thuyết phục về điều này. Bởi vì trong khi các yếu tố kích hoạt môi trường và di truyền khác đối với T1D cũng có thể đang diễn ra, thì cũng có thể các tế bào X lai rõ ràng thực sự là một số tế bào “bình thường” khác và không phải là những kẻ giả mạo hoàn toàn; chúng có thể chỉ phục vụ hai chức năng.

Điều rõ ràng là cần nhiều nghiên cứu hơn về mặt này và chắc chắn điều đó sẽ mất thời gian.

Ám sát các tế bào Rogue

Cho dù những tế bào X lai này có quan trọng hay không, những phát hiện mới khác được trình bày tại hội nghị # EASD2019 ở Barcelona đã đưa ra một cách để chống lại bất kỳ thủ phạm gây ra T1D thực sự nào có thể ở cấp độ tế bào.

Công ty Imcyse của Bỉ đang phát triển phương pháp điều trị miễn dịch có thể giúp điều trị và ngăn ngừa các bệnh mãn tính như T1D, bằng cách phát triển các peptide có thể được tiêm hoặc cấy vào cơ thể để xác định và tiêu diệt các tế bào tấn công hệ thống miễn dịch - như trong trường hợp của T1D.

Dữ liệu thử nghiệm ban đầu cho thấy Imcyse’s thực sự làm tăng số lượng tế bào bảo vệ trong cơ thể. Những kết quả này hiện được kỳ vọng sẽ thúc đẩy những nỗ lực của công ty và giúp tài trợ cho giai đoạn nghiên cứu tiếp theo vào năm 2020.

Tác dụng của gluten đối với bệnh tiểu đường?

Thêm một nghiên cứu mới được trình bày tại EASD đã thu hút sự chú ý của chúng tôi - về gluten và bệnh tiểu đường, trong lĩnh vực phòng ngừa hơn là chữa bệnh, nhưng vẫn quan trọng.

Tác động của gluten đối với T1D đã là một chủ đề được khám phá từ lâu. Nó đi cùng với sữa bò và các tác nhân tiềm ẩn khác trong môi trường gây ra bệnh tiểu đường loại 1 (đặc biệt là ở trẻ em).

Nghiên cứu mới nhất này cho thấy rằng một đứa trẻ ăn nhiều gluten khi 18 tháng tuổi dẫn đến tăng 46% nguy cơ phát triển T1D cho mỗi 10g gluten tiêu thụ thêm mỗi ngày. Tuy nhiên, không có mối liên hệ nào giữa việc bà mẹ tương lai ăn gluten khi mang thai và loại 1 ở con mình. Nghiên cứu này đến từ Bệnh viện Đại học Oslo và Viện Y tế Công cộng Na Uy ở Na Uy.

Các tác giả nghiên cứu lưu ý: “Các quan sát của chúng tôi có thể thúc đẩy các nghiên cứu can thiệp trong tương lai với việc giảm lượng gluten ăn vào để xác định liệu có mối liên hệ nhân quả thực sự giữa lượng gluten ăn vào trong chế độ ăn sớm của trẻ và bệnh tiểu đường loại 1 ở những người nhạy cảm hay không”.

Bạn có thể hỏi tại sao lại có hiệu ứng gluten này?

Các nhà nghiên cứu cho rằng nó có thể dựa trên gluten ảnh hưởng đến hệ vi sinh vật đường ruột và gây ra chứng viêm theo kiểu gọi là 'ruột bị rò rỉ'.Cũng có thể là gluten đôi khi hoạt động với các tác nhân kích thích khác hoặc các yếu tố môi trường khi chơi - bao gồm vi rút hoặc khuynh hướng di truyền ở trẻ em - để đẩy trẻ sang loại 1.

Điều thú vị là các tác giả nghiên cứu đặc biệt cho biết những phát hiện của họ không đủ để thúc đẩy mọi người tránh ăn gluten, đặc biệt là ngũ cốc và bánh mì là những nguồn gluten phổ biến như vậy. Và tất nhiên, nghiên cứu thêm là cần thiết.

Điểm mấu chốt

Các tiêu đề xung quanh "chữa bệnh tiểu đường" dường như không bao giờ dừng lại. Điều quan trọng là phải thực tế về bản chất gia tăng của các khám phá khoa học và không thổi phồng hy vọng sai lầm.

Nhưng điều quan trọng không kém là biết mức độ nghiên cứu đang được tiến hành và theo dõi tiến trình đang được thực hiện. Vì vậy, rất nhiều đầu tư và nỗ lực nhất định sẽ dẫn chúng ta ít nhất đến một số biện pháp can thiệp hiệu quả và 'phương pháp chữa trị chức năng' trong tương lai gần.