Bệnh đa xơ cứng (MS) là một rối loạn tự miễn dịch, trong đó hệ thống miễn dịch của bạn tấn công lớp phủ bảo vệ xung quanh các dây thần kinh trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS) của bạn. CNS bao gồm não và tủy sống của bạn.
Các liệu pháp điều chỉnh bệnh (DMT) là phương pháp điều trị được khuyến nghị để giúp làm chậm sự phát triển của MS. DMT có thể giúp trì hoãn tình trạng tàn tật và giảm tần suất bùng phát ở những người mắc bệnh này.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt nhiều DMT để điều trị các dạng MS tái phát, bao gồm sáu DMT được dùng bằng đường uống dưới dạng viên nang hoặc viên nén.
Đọc tiếp để tìm hiểu thêm về DMT miệng và cách chúng hoạt động.
Vai trò của tế bào B và tế bào T
Để hiểu cách DMTS uống giúp điều trị MS, bạn cần biết về vai trò của một số tế bào miễn dịch trong MS.
Nhiều loại tế bào và phân tử miễn dịch có liên quan đến phản ứng miễn dịch bất thường gây ra tình trạng viêm và tổn thương trong MS.
Chúng bao gồm tế bào T và tế bào B, hai loại tế bào bạch cầu được gọi là tế bào lympho. Chúng được tạo ra trong hệ thống bạch huyết của cơ thể bạn.
Khi tế bào T di chuyển từ hệ thống bạch huyết vào máu, chúng có thể di chuyển đến thần kinh trung ương của bạn.
Một số loại tế bào T sản xuất ra các protein được gọi là cytokine, chất gây viêm. Ở những người bị MS, các cytokine tiền viêm gây tổn thương myelin và các tế bào thần kinh.
Tế bào B cũng tạo ra các cytokine gây viêm, có thể giúp thúc đẩy hoạt động của các tế bào T gây bệnh trong MS. Tế bào B cũng tạo ra kháng thể, có thể đóng một vai trò trong bệnh MS.
Nhiều DMT hoạt động bằng cách hạn chế sự kích hoạt, tồn tại hoặc di chuyển của tế bào T, tế bào B hoặc cả hai. Điều này giúp giảm viêm và tổn thương ở thần kinh trung ương. Một số DMT bảo vệ các tế bào thần kinh khỏi bị hư hại theo những cách khác.
Cladribine (Mavenclad)
FDA đã chấp thuận việc sử dụng cladribine (Mavenclad) để điều trị các dạng tái phát của MS ở người lớn. Cho đến nay, chưa có nghiên cứu nào được hoàn thành về việc sử dụng Mavenclad ở trẻ em.
Khi ai đó dùng thuốc này, nó sẽ xâm nhập vào tế bào T và tế bào B trong cơ thể họ và cản trở khả năng tổng hợp và sửa chữa DNA của tế bào. Điều này làm cho các tế bào chết đi, làm giảm số lượng tế bào T và tế bào B trong hệ thống miễn dịch của chúng.
Nếu bạn được điều trị bằng Mavenclad, bạn sẽ dùng hai đợt thuốc trong vòng 2 năm. Mỗi liệu trình sẽ bao gồm 2 tuần điều trị, cách nhau 1 tháng.
Trong mỗi tuần điều trị, bác sĩ sẽ khuyên bạn dùng một hoặc hai liều thuốc hàng ngày trong 4 hoặc 5 ngày.
Dimetyl fumarate (Tecfidera)
FDA đã phê duyệt dimethyl fumarate (Tecfidera) để điều trị các dạng MS tái phát ở người lớn.
FDA vẫn chưa phê duyệt Tecfidera để điều trị MS ở trẻ em. Tuy nhiên, bác sĩ có thể kê đơn thuốc này cho trẻ em theo phương pháp được gọi là sử dụng “ngoài nhãn”.
Mặc dù cần nghiên cứu thêm, các nghiên cứu cho đến nay cho thấy loại thuốc này an toàn và hiệu quả để điều trị MS ở trẻ em.
Các chuyên gia không biết chính xác cách hoạt động của Tecfidera. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra loại thuốc này có thể làm giảm sự phong phú của một số loại tế bào T và tế bào B, cũng như các cytokine gây viêm.
Tecfidera cũng xuất hiện để kích hoạt một protein được gọi là yếu tố liên quan đến yếu tố hạt nhân erythroid 2 (NRF2). Điều này kích hoạt các phản ứng tế bào giúp bảo vệ các tế bào thần kinh khỏi stress oxy hóa.
Nếu bạn được kê đơn Tecfidera, bác sĩ sẽ khuyên bạn dùng hai liều 120 miligam (mg) mỗi ngày trong 7 ngày đầu điều trị. Sau tuần đầu tiên, họ sẽ yêu cầu bạn dùng liên tục hai liều 240 mg mỗi ngày.
Diroximel fumarate (Số lượng)
FDA đã phê duyệt diroximel fumarate (Vumerity) để điều trị các dạng MS tái phát ở người lớn. Các chuyên gia vẫn chưa biết liệu thuốc này có an toàn hoặc hiệu quả ở trẻ em hay không.
Vumerity là một phần của cùng nhóm thuốc với Tecfidera. Giống như Tecfidera, nó được cho là có thể kích hoạt protein NRF2. Điều này tạo ra các phản ứng tế bào giúp ngăn ngừa tổn thương các tế bào thần kinh.
Nếu kế hoạch điều trị của bạn bao gồm Vumerity, bác sĩ sẽ khuyên bạn dùng 231 mg thuốc hai lần mỗi ngày trong 7 ngày đầu tiên. Từ thời điểm đó, bạn nên dùng 462 mg thuốc hai lần mỗi ngày.
Fingolimod (Gilenya)
FDA đã phê duyệt fingolimod (Gilenya) để điều trị các dạng tái phát của MS ở người lớn cũng như trẻ em từ 10 tuổi trở lên.
FDA vẫn chưa phê duyệt loại thuốc này để điều trị cho trẻ nhỏ, nhưng các bác sĩ có thể kê đơn thuốc không có nhãn cho trẻ em dưới 10 tuổi.
Thuốc này ngăn chặn một loại phân tử tín hiệu được gọi là sphingosine 1-phosphate (S1P) liên kết với tế bào T và tế bào B. Đổi lại, điều này ngăn cản những tế bào đó đi vào máu và di chuyển đến thần kinh trung ương.
Khi các tế bào đó không thể di chuyển đến thần kinh trung ương, chúng không thể gây viêm và tổn thương ở đó.
Gilenya được thực hiện một lần một ngày. Ở những người nặng hơn 88 pound (40 kg), liều khuyến cáo hàng ngày là 0,5 mg. Ở những người cân nặng ít hơn, liều khuyến cáo hàng ngày là 0,25 mg.
Nếu bạn bắt đầu điều trị bằng thuốc này và sau đó ngừng sử dụng, bạn có thể bị bùng phát dữ dội.
Một số người bị MS đã phát triển mức độ tàn tật nghiêm trọng và các tổn thương não mới sau khi họ ngừng dùng thuốc này.
Siponimod (Mayzent)
FDA đã phê duyệt siponimod (Mayzent) để điều trị các dạng MS tái phát ở người lớn. Cho đến nay, các nhà nghiên cứu chưa hoàn thành bất kỳ nghiên cứu nào về việc sử dụng thuốc này ở trẻ em.
Mayzent ở cùng nhóm thuốc với Gilenya. Giống như Gilenya, nó ngăn S1P liên kết với tế bào T và tế bào B. Điều này ngăn chặn các tế bào miễn dịch di chuyển đến não và tủy sống, nơi chúng có thể gây ra tổn thương.
Mayzent được thực hiện một lần mỗi ngày. Để xác định liều lượng hàng ngày tối ưu của bạn, bác sĩ sẽ bắt đầu bằng cách sàng lọc cho bạn một dấu hiệu di truyền có thể giúp dự đoán phản ứng của bạn với thuốc này.
Kết quả xét nghiệm di truyền của bạn cho thấy thuốc này có thể hiệu quả với bạn, bác sĩ sẽ kê một liều lượng nhỏ để bắt đầu. Họ sẽ tăng dần liều lượng theo quy định của bạn trong một quá trình được gọi là chuẩn độ. Mục đích là tối ưu hóa lợi ích tiềm năng đồng thời hạn chế tác dụng phụ.
Nếu bạn dùng thuốc này và sau đó ngừng sử dụng, tình trạng của bạn có thể trở nên tồi tệ hơn.
Teriflunomide (Aubagio)
FDA đã phê duyệt việc sử dụng teriflunomide (Aubagio) để điều trị các dạng MS tái phát ở người lớn. Chưa có nghiên cứu nào được công bố cho đến nay về việc sử dụng thuốc này ở trẻ em.
Aubagio ngăn chặn một loại enzyme được gọi là dihydroorotate dehydrogenase (DHODH). Enzyme này tham gia vào việc sản xuất pyrimidine, một khối xây dựng DNA cần thiết để tổng hợp DNA trong tế bào T và tế bào B.
Khi enzym này không thể tiếp cận đủ pyrimidine để tổng hợp DNA, nó sẽ hạn chế sự hình thành các tế bào T và tế bào B mới.
Nếu bạn được điều trị bằng Aubagio, bác sĩ có thể kê đơn liều 7 hoặc 14 mg mỗi ngày.
Các loại thuốc điều chỉnh bệnh khác
Ngoài các loại thuốc uống này, FDA đã chấp thuận một số DMT được tiêm dưới da hoặc truyền qua đường tĩnh mạch.
Chúng bao gồm:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer axetat (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrone (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Nói chuyện với bác sĩ của bạn để tìm hiểu thêm về các loại thuốc này.
Nguy cơ tiềm ẩn của các tác dụng phụ từ DMTs
Điều trị bằng DMT có thể gây ra các tác dụng phụ, trong một số trường hợp là nghiêm trọng.
Các tác dụng phụ tiềm ẩn của việc điều trị khác nhau tùy thuộc vào loại DMT cụ thể mà bạn dùng.
Một số tác dụng phụ phổ biến bao gồm:
- đau đầu
- buồn nôn
- nôn mửa
- bệnh tiêu chảy
- phát ban da
- rụng tóc
- nhịp tim chậm
- đỏ bừng mặt
- khó chịu ở bụng
DMT cũng có liên quan đến việc tăng nguy cơ nhiễm trùng, chẳng hạn như:
- bệnh cúm
- viêm phế quản
- bệnh lao
- tấm lợp
- nhiễm nấm nhất định
- Bệnh não đa ổ tiến triển, một loại nhiễm trùng não hiếm gặp
Nguy cơ nhiễm trùng tăng lên là do những loại thuốc này làm thay đổi hệ thống miễn dịch của bạn và có thể làm giảm số lượng tế bào bạch cầu chống lại bệnh tật trong cơ thể bạn.
DMT có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng khác, chẳng hạn như tổn thương gan và các phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Một số DMT có thể khiến huyết áp của bạn tăng lên. Một số có thể khiến nhịp tim của bạn chậm lại.
Hãy nhớ rằng bác sĩ của bạn sẽ đề nghị DMT nếu họ tin rằng lợi ích tiềm năng lớn hơn nguy cơ.
Sống chung với MS không được quản lý hiệu quả cũng mang lại những rủi ro đáng kể. Nói chuyện với bác sĩ của bạn để tìm hiểu thêm về các tác dụng phụ tiềm năng và lợi ích của các DMT khác nhau.
DMT thường không được coi là an toàn cho những người đang mang thai hoặc cho con bú.
Quản lý nguy cơ tác dụng phụ
Trước khi bạn bắt đầu điều trị bằng DMT, bác sĩ nên sàng lọc cho bạn các bệnh nhiễm trùng đang hoạt động, tổn thương gan và các vấn đề sức khỏe khác có thể làm tăng rủi ro khi dùng thuốc.
Bác sĩ cũng có thể khuyến khích bạn tiêm chủng trước khi bắt đầu điều trị bằng DMT. Bạn có thể cần đợi vài tuần sau khi tiêm chủng trước khi bắt đầu dùng thuốc.
Trong khi bạn đang điều trị bằng DMT, bác sĩ có thể khuyên bạn tránh một số loại thuốc, chất bổ sung dinh dưỡng hoặc các sản phẩm khác. Hỏi họ nếu có bất kỳ loại thuốc hoặc sản phẩm nào khác có thể tương tác hoặc gây trở ngại cho DMT.
Bác sĩ cũng nên theo dõi bạn về các dấu hiệu tác dụng phụ trong và sau khi điều trị bằng DMT. Ví dụ: họ có thể sẽ yêu cầu xét nghiệm máu thường xuyên để kiểm tra số lượng tế bào máu và men gan của bạn.
Nếu bạn nghĩ rằng bạn có thể gặp tác dụng phụ, hãy cho bác sĩ biết ngay lập tức.
Mang đi
Nhiều DMT đã được chấp thuận để điều trị MS, bao gồm sáu loại liệu pháp uống.
Một số loại thuốc này có thể an toàn hơn hoặc phù hợp với một số người nhất định hơn những loại thuốc khác.
Trước khi bạn bắt đầu dùng DMT, hãy hỏi bác sĩ của bạn về những lợi ích và rủi ro tiềm ẩn của việc sử dụng nó. Họ có thể giúp bạn hiểu các phương pháp điều trị khác nhau có thể ảnh hưởng đến cơ thể và triển vọng lâu dài của bạn với MS như thế nào.
