Một thế hệ insulin hít mới đang tiến gần hơn với thị trường, khi một công ty dược phẩm sinh học ít được biết đến đang chuẩn bị cho nghiên cứu lâm sàng giai đoạn cuối và nộp đơn cho FDA, và vừa thuê một CEO dày dạn kinh nghiệm để dẫn dắt các nỗ lực thương mại hóa.
Có thể bạn còn nhớ Dance Biopharm, công ty khởi nghiệp ở San-Francisco, xuất hiện vào khoảng năm 2010, sau khi thất bại của Pfizer là “bong-style” Exubera dạng hít insulin bị rút khỏi thị trường và khi MannKind’s Afrezza vẫn đang trong quá trình phát triển. Công ty khởi nghiệp này đã làm việc để tạo ra một loại insulin hít hoàn toàn mới trong gần một thập kỷ.
Công ty hiện đang gây chú ý với việc thuê cựu giám đốc điều hành Sanofi Anne Whitaker, người khá quen thuộc với lĩnh vực insulin dạng hít và khía cạnh kinh doanh trong việc đưa các loại thuốc mới ra thị trường. Cô ấy có trụ sở tại Bắc Carolina, nơi Dance Biopharm thực sự đang chuẩn bị chuyển trụ sở của mình trong những tháng tới. Họ sẽ ở Bờ Tây để nghiên cứu, nhưng những người điều hành sẽ ở Bờ Đông trong khi Dance cũng chuẩn bị mở văn phòng ở Trung Quốc và Anh trước đó không lâu.
“Chúng tôi đã bị loại khỏi radar, người ta có thể nói đang hoạt động ở chế độ tàng hình. Nhưng khi bạn nhìn vào những tiến bộ đã đạt được, điều đó thật đáng chú ý. Tất cả những điều đó kết hợp lại với nhau… bây giờ là lúc để đưa điều này về phía trước, ”Whitaker nói về sản phẩm mới của họ hiện có tên là Dance 501 (tên hoạt động nội bộ).
Trong một cuộc trò chuyện điện thoại gần đây, Whitaker đã cho chúng tôi biết lý do tại sao cô ấy tham gia nhóm Dance và những gì chúng ta có thể mong đợi trong vài năm tới. Nhưng trước tiên, chúng ta hãy xem xét loại insulin hít mới này và những lợi ích mà nó mang lại cho bệnh nhân.
Sizing Up Dance 501, hay còn gọi là Inhaled Insulin 3.0
FDA sẽ xem xét và phê duyệt bất kỳ tên thương hiệu sản phẩm được đề xuất nào cho loại insulin hít mới này, mà một số người gọi là Thế hệ 3.0. Dưới đây là các thuộc tính của cái vẫn được gọi là Dance 501:
Soft Mist: Không giống như Afrezza insulin của MannKind là dạng bột màu trắng có thể hít vào, Dance 501 là dạng phun sương, tức là insulin tái tổ hợp cực đậm đặc chỉ cần một vài giọt được hóa hơi thành dạng sương mù khi bạn hít thở sâu vào phổi. một thiết bị cầm tay nhỏ.
Nguyên chất: Không giống như các loại insulin khác, sản phẩm này không có chất bảo quản, điều này rất quan trọng đối với 1-2% NKT thực sự bị dị ứng với insulin - gây ra các vấn đề từ phát ban do insulin đến sốc phản vệ. Nó ở dạng lỏng trong một chai nhỏ, được sử dụng để đổ đầy thiết bị cầm tay ngay trước mỗi liều.
Ống hít cầm tay: Nhỏ và dễ sử dụng, có kích thước bằng một chiếc bíp thời xưa, có thể nhét vừa túi quần. Điều này khá khác so với những nguyên mẫu ban đầu mà chúng ta đã thấy; vào tháng 12 năm 2017, công ty đã hợp tác với nhà thiết kế công nghiệp Phillips-Medisize cho một phiên bản cải tiến. Kết quả là một ống hít điện tử sử dụng công nghệ lưới rung được cấp bằng sáng chế được thiết kế để tạo ra các hạt insulin lỏng có kích thước nhất quán ở dạng sương mềm. (Sự thật thú vị: có 120.000 dao động trong một giây!). Thiết bị được kích hoạt bằng hơi thở và bạn chỉ mất vài nhịp thở để hít sương insulin Dance 501, với đèn màu xanh lá cây cho biết bạn đang hít thở sương mù một cách thích hợp trước khi đèn màu xanh lam trên thiết bị nhấp nháy để cho biết bạn đã hoàn thành. Whitaker cho biết gần đây họ đã gửi cho FDA các đề xuất thiết kế của họ cho thiết bị ban đầu và mong đợi sẽ nhận được phản hồi theo quy định vào đầu tháng 11.
Thiết bị hít thế hệ tiếp theo: Mặc dù thế hệ đầu tiên sử dụng một cặp pin AA, Whitaker nói rằng điều đó có thể sẽ thay đổi nhanh nhất là sáu tháng sau khi ra mắt với thiết bị sạc thế hệ thứ hai. Điều đó sẽ làm giảm kích thước và trọng lượng của thiết bị xuống 50%, để trông giống một ống Son môi Chanel hơn.
Hành động nhanh hơn: Whitaker cho biết Dance 501 hoạt động nhanh hơn các loại insulin truyền thống (cụ thể là Humalog) và cải thiện khi dùng insulin dạng hít Afrezza, bởi vì hoạt động của insulin đạt đến đỉnh điểm nhanh chóng nhưng có “đuôi dài hơn” mô phỏng gần hơn phản ứng tự nhiên của cơ thể mà không cần cho những liều tiếp theo. Các nghiên cứu ở giai đoạn II cho thấy rất ít cơn ho và rất ít ho ở những người sử dụng loại insulin dạng hít này, nó sẽ đi vào phổi một cách tự nhiên hơn mà không gây kích ứng cổ họng.
Theo dõi và kết nối dữ liệu: Vì thiết bị hít về cơ bản là một máy tính nhỏ, nó ghi lại dữ liệu sử dụng insulin như liều lượng, thời điểm uống, tốc độ hít vào, lượng insulin và lượng sương thực sự đi vào phổi dựa trên độ sâu thở. Dance cũng có kế hoạch tung ra một ứng dụng di động cho điện thoại thông minh chứa cùng dữ liệu đó, để bệnh nhân xem cùng với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và cuối cùng là kết nối với các thiết bị D khác như CGM và nền tảng dữ liệu. Tất cả những điều đó là duy nhất, vì các thiết bị insulin hít khác cho đến nay không cung cấp tính năng theo dõi hoặc kết nối thiết bị.
Thời gian R&D: Có thể sẽ thú vị như Dance 501, kiên nhẫn sẽ là một đức tính tốt ở đây… chúng ta sẽ nói chuyện với nhau ít nhất một vài năm nữa, nếu không muốn nói là lâu hơn. Dance đã công bố nghiên cứu lâm sàng ban đầu trong nhiều năm qua và điều đó vẫn tiếp tục với các thử nghiệm Giai đoạn II đang diễn ra cho đến giữa năm 2019. Từ đó, họ dự kiến sẽ bắt đầu thử nghiệm giai đoạn cuối giai đoạn III vào năm 2020 và có thể đến thời điểm nộp đơn theo quy định vào cuối năm đó. Tất nhiên, kinh phí là chìa khóa cho tất cả những điều này, vì vậy thời gian có thể thay đổi tùy thuộc vào điều đó, cũng như bất cứ điều gì nghiên cứu cho thấy và những gì các nhà quản lý cuối cùng nói.
Định giá: Whitaker cũng cho biết họ vẫn đang nghiên cứu điểm giá và chi phí. Cô ấy không tin rằng Dance 501 sẽ là “ngoại lệ cho các loại insulin hiện có ngày nay”, nhưng bằng cách phát triển ra toàn cầu thay vì chỉ ở Mỹ, điều đó sẽ giúp bù đắp giá cho bệnh nhân. Tất nhiên họ cũng có kế hoạch làm việc với những người trả tiền trước khi chuyển sang thị trường.
Công thức lỏng cũng vậy: Chỉ vì Dance đang phát triển dạng phun sương của insulin dạng hít này, điều đó không có nghĩa là họ cũng không xem xét phiên bản chất lỏng để sử dụng trong lọ / ống tiêm, bút hoặc máy bơm insulin, tương tự như Whitaker nói với chúng tôi rằng các thương hiệu truyền thống trên thị trường hiện nay.
Rất thú vị, nhưng tất nhiên, những bệnh nhân thiếu kiên nhẫn của chúng tôi không khỏi thắc mắc: Cái quái gì đã mất quá nhiều thời gian để đi đến thời điểm này, và tại sao chúng ta vẫn còn nhiều năm nữa mới được xem sản phẩm này của Dance?
Có rất nhiều phần chuyển động, được giải thích độc đáo trong cuộc trò chuyện của chúng tôi với Whitaker.
Hậu trường với Giám đốc điều hành Anne Whitaker của Dance Biopharm
Whitaker có lý lịch khá tốt với hơn một phần tư thế kỷ trong ngành Dược phẩm, khoa học đời sống và công nghệ sinh học - từ bệnh tiểu đường đến ung thư, tim mạch, hô hấp và tiêu hóa. Nền tảng của cô ấy bao gồm Chủ tịch và Giám đốc điều hành của KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. và Synta Pharmaceuticals, Inc. Tất nhiên, đáng chú ý nhất đối với Cộng đồng D của chúng tôi, là thời gian cô ấy làm Chủ tịch Khu vực Bắc Mỹ cho Sanofi từ năm 2011-2014, nơi bà chịu trách nhiệm về tất cả các đơn vị kinh doanh dược phẩm, thiết bị và chăm sóc sức khỏe người tiêu dùng.
Trong ba năm làm việc tại Sanofi, Whitaker cho biết công ty đã cố gắng thúc đẩy việc sử dụng insulin với Lantus và tập trung chủ yếu vào việc cố gắng thu hút người khuyết tật (những người mắc bệnh tiểu đường) thực sự nhận đơn thuốc của họ và sử dụng thuốc đầy đủ. Cô ấy nói rằng chỉ có 30% bệnh nhân T2 trước đây không phụ thuộc insulin nhận được đơn thuốc do lo sợ và nhầm lẫn về việc sử dụng insulin.
Cô ấy đã biết về Dance way trở lại trong thời gian làm việc tại Sanofi và đã thực hiện một đánh giá đầy đủ về công ty khi gã khổng lồ Pharma đang chuẩn bị tham gia vào thị trường insulin dạng hít. Whitaker lưu ý rằng Sanofi chọn hợp tác với MannKind (các nhà sản xuất của Afrezza) vì “cơ hội tức thì” để đưa sản phẩm ra thị trường nhanh hơn Dance có thể. Cô ấy giải thích rằng đó được coi là một cách tuyệt vời để hạn chế việc sử dụng insulin khỏi đường tiêm. Nhưng cô ấy nói rằng công ty đã không thương mại hóa Afrezza theo cách họ nên có để làm cho nó hiện diện mạnh mẽ hơn cho NKT và cuối cùng cô ấy đã rời Sanofi vào năm 2014.
Cựu nhân viên điều hành Sanofi nói: "Tôi đã thất vọng"
“Bạn không thể tung ra một sản phẩm ở vị trí cấp ba,” cô nói. “Thành thật mà nói, tôi đã thất vọng vì điều đó khi quan sát nó từ xa. Bởi vì tôi đã nhìn thấy tiềm năng của insulin dạng hít. Đó là lý do tại sao Dance muốn mang lại cho ai đó trải nghiệm thương mại hóa này… chúng tôi cần bắt đầu tập trung vào sự sẵn sàng thương mại ngay bây giờ. Chúng tôi đang bắt đầu quá trình đó ngay bây giờ và toàn bộ Cộng đồng bệnh tiểu đường sẽ lắng nghe chúng tôi nhiều hơn khi chúng tôi chuẩn bị ra mắt. ”
Whitaker cho biết thêm rằng cô lớn lên ở Alabama ở giữa “vành đai bệnh tiểu đường” của miền Nam và vì cô ấy cũng có một người dì và chú sống với bệnh tiểu đường loại 2 và bố chồng của cô ấy mắc bệnh tiểu đường, cô ấy đã quan sát chuyến tàu lượn đầy cảm xúc mà NKT sức chịu đựng và cách các bác sĩ thường xuyên sử dụng insulin như một mối đe dọa đối với những người mắc bệnh T2D.
Whitaker nói: “Tôi hy vọng có thể thay đổi điều đó và thúc đẩy việc sử dụng insulin sớm hơn trước khi họ trải qua giai đoạn suy giảm liên tục trong hành trình mắc bệnh tiểu đường. “Dance có một sản phẩm với Dance 501 có thể đưa ra một lựa chọn khác. Nó chắc chắn không phải để thay thế máy bơm hoặc insulin cơ bản, nhưng nó có một vị trí sớm hơn trong mô hình điều trị. "
Tất nhiên, Whitaker biết rằng đó là một cuộc chiến khó khăn khi cố gắng thuyết phục các nhà đầu tư và những người khác về tiềm năng của insulin dạng hít. Nhưng cô ấy tin rằng những gì đã thay đổi trong thập kỷ qua - sau thất bại của Exubera, sự ra mắt và tái khởi động Afrezza của MannKind cũng như sự phát triển tổng thể của công nghệ và sự phổ biến trên toàn thế giới - đã tạo tiền đề cho Dance 501 theo cách mà trước đây không thể thực hiện được .
Người sáng lập Dance John Patton là đồng sáng lập và giám đốc khoa học của Nektar Therapeutics, công ty cung cấp cơ sở khoa học cho Exubera, và hiện tại anh ấy vẫn là một phần của Dance với một ghế trong hội đồng quản trị. Một giám đốc điều hành khác mà chúng tôi đã nói chuyện vào năm 2011 là Samantha Miller, người vẫn là nhà tư vấn chiến lược cho công ty khi công ty chuẩn bị thương mại hóa.
Thật thú vị, Whitaker nói rằng Dance Biopharm đã lên kế hoạch nộp hồ sơ IPO (phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng) vào khoảng cuối năm 2015, nhưng khi Sanofi bán MannKind’s Afrezza, kế hoạch đó đã thay đổi. Thay vào đó, công ty đã đẩy mạnh các nghiên cứu lâm sàng và sửa đổi thiết bị của mình để có kiểu dáng đẹp hơn và tinh vi hơn.
Môi trường chín muồi cho các chất có thể chết được
Thời thế chắc chắn đã thay đổi - khiến Dance có lý do để tin rằng mọi người cởi mở hơn với ý tưởng về bảng hít.
Ngày nay, thuốc lá điện tử và thuốc lá điện tử đã trở nên phổ biến trên toàn thế giới, và Whitaker chỉ ra rằng khí dung y tế đang bùng nổ và ngày càng được chấp nhận trên toàn cầu. Bà trích dẫn cách 8% thị trường thuốc Hoa Kỳ sử dụng máy phun sương cầm tay cho thuốc steroid, so với 12% ở châu Âu và 20% ở Trung Quốc.
“Tiềm năng tiếp thị và thương mại hóa thành công Dance 501 là có. Thời điểm thích hợp cho Dance, ”Whitaker nói.
Chi phí sản xuất chắc chắn là mối quan tâm trong tâm trí của Whitaker, vì biết rõ Exubera và Afrezza tốn bao nhiêu tiền để sản xuất và đưa ra thị trường - lên tới 1 Tỷ đô la (!) Nhưng cô ấy nói Dance có thể chỉ cần chi một phần nhỏ của những chi phí đó, khi họ đang làm việc với nhà sản xuất insulin lớn nhất châu Á để có các nhà máy được FDA kiểm tra để sản xuất Dance 501 cho Hoa Kỳ ở nước ngoài.
“Chúng tôi cũng rất may mắn khi chúng tôi đứng trên vai của những loại insulin dạng hít đi trước chúng tôi, bởi vì hiện nay có rất nhiều dữ liệu về nó về tính an toàn, hiệu quả và việc bệnh nhân sử dụng để tiếp tục,” cô nói thêm.
Whitaker cũng cho biết thêm rằng các nhóm nghiên cứu và sản xuất của công ty sẽ ở lại khu vực San Francisco, trong khi trụ sở thương mại của Dance Biopharm sẽ chuyển đến Công viên Tam giác Nghiên cứu ở Bắc Carolina trong vòng 6-9 tháng tới và cho đến khi họ hoạt động từ xa. Họ cũng có kế hoạch mở một văn phòng ở châu Âu cũng như một văn phòng ở Trung Quốc, cô nói.
Hít Insulin Tăng Lực Kéo?
Chúng tôi vẫn lạc quan một cách thận trọng về tiềm năng của sản phẩm mới này. Lấy MannKind’s Afrezza làm ví dụ: Cả hai chúng tôi ở đây tại ‘Của tôi sử dụng nó và yêu thích nó. Nhưng thực tế là MannKind đã phải vật lộn và số lượng đơn thuốc của họ vẫn thấp, với nhiều bác sĩ nói chung vẫn do dự về công thức dạng bột được bán trên thị trường từ năm 2015. Thị trường insulin là một thị trường cạnh tranh và hay thay đổi, và không có gì được đảm bảo (ngoại trừ thực tế mà những NKT có T1D chúng tôi không thể thiếu nó!).
Tuy nhiên, với tất cả những điều đó, chúng tôi hy vọng rằng Dance có thể tiếp cận thị trường và có thể thành công ở nơi Exubera đã thất bại và nơi MannKind đang vật lộn để có được chỗ đứng vững chắc.
CẬP NHẬT: Vào tháng 9 năm 2019, công ty đã đổi tên thành Aerami Therapeutics.
-about-ulcerative-colitis-flare-ups.jpg)
-skin-test.jpg)
